The success of the use of novel therapies in the treatment of advanced urothelial carcinoma has contributed to growing interest in evaluating these therapies at earlier stages of the disease. However, trials evaluating these therapies in the neoadjuvant setting must have clearly defined study elements and appropriately selected end points to ensure the applicability of the trial and enable interpretation of the study results. To advance the development of rational trial design, a public workshop jointly sponsored by the US Food and Drug Administration and the Bladder Cancer Advocacy Network convened in August 2019. Clinicians, clinical trialists, radiologists, biostatisticians, patients, advocates and other stakeholders discussed key elements and end points when designing trials of neoadjuvant therapy for muscle-invasive bladder cancer (MIBC), identifying opportunities to refine eligibility, design and end points for neoadjuvant trials in MIBC. Although pathological complete response (pCR) is already being used as a co-primary end point, both individual-level and trial-level surrogacy for time-to-event end points, such as event-free survival or overall survival, remain incompletely characterized in MIBC. Additionally, use of pCR is limited by heterogeneity in pathological evaluation and the fact that the magnitude of pCR improvement that might translate into a meaningful clinical benefit remains unclear. Given existing knowledge gaps, capture of highly granular patient-related, tumour-related and treatment-related characteristics in the current generation of neoadjuvant MIBC trials will be critical to informing the design of future trials.

使用新疗法治疗晚期尿路上皮癌的成功促使人们越来越关注在疾病的早期阶段评估这些疗法。However, trials evaluating these therapies in the neoadjuvant setting must have clearly defined study elements and appropriately selected end points to ensure the applicability of the trial and enable interpretation of the study results. 为推进合理试验设计的发展，由美国食品药品监督管理局和膀胱癌倡导网络联合主办的公共研讨会于 2019 年 8 月召开。临床医生、临床试验员、放射科医生、生物统计学家、患者、倡导者和其他利益相关者讨论了关键要素设计肌肉浸润性膀胱癌 (MIBC) 新辅助治疗试验时的终点和终点，确定改进 MIBC 新辅助试验的资格、设计和终点的机会。尽管病理学完全缓解 (pCR) 已被用作共同主要终点，但对于事件发生时间终点（例如无事件生存期或总生存期）的个体水平和试验水平的替代仍未完全表征在 MIBC 中。此外，pCR 的使用受到病理评估异质性的限制，而且 pCR 改善的程度可能转化为有意义的临床益处这一事实仍不清楚。鉴于现有的知识差距，在当前这一代新辅助 MIBC 试验中捕获高度精细的患者相关、肿瘤相关和治疗相关特征对于为未来试验的设计提供信息至关重要。MIBC 新辅助试验的设计和终点。尽管病理学完全缓解 (pCR) 已被用作共同主要终点，但对于事件发生时间终点（例如无事件生存期或总生存期）的个体水平和试验水平的替代仍未完全表征在 MIBC 中。此外，pCR 的使用受到病理评估异质性的限制，而且 pCR 改善的程度可能转化为有意义的临床益处这一事实仍不清楚。鉴于现有的知识差距，在当前这一代新辅助 MIBC 试验中捕获高度精细的患者相关、肿瘤相关和治疗相关特征对于为未来试验的设计提供信息至关重要。MIBC 新辅助试验的设计和终点。尽管病理学完全缓解 (pCR) 已被用作共同主要终点，但对于事件发生时间终点（例如无事件生存期或总生存期）的个体水平和试验水平的替代仍未完全表征在 MIBC 中。此外，pCR 的使用受到病理评估异质性的限制，而且 pCR 改善的程度可能转化为有意义的临床益处这一事实仍不清楚。鉴于现有的知识差距，在当前这一代新辅助 MIBC 试验中捕获高度精细的患者相关、肿瘤相关和治疗相关特征对于为未来试验的设计提供信息至关重要。尽管病理学完全缓解 (pCR) 已被用作共同主要终点，但对于事件发生时间终点（例如无事件生存期或总生存期）的个体水平和试验水平的替代仍未完全表征在 MIBC 中。此外，pCR 的使用受到病理评估异质性的限制，而且 pCR 改善的程度可能转化为有意义的临床益处这一事实仍不清楚。鉴于现有的知识差距，在当前这一代新辅助 MIBC 试验中捕获高度精细的患者相关、肿瘤相关和治疗相关特征对于为未来试验的设计提供信息至关重要。尽管病理学完全缓解 (pCR) 已被用作共同主要终点，但对于事件发生时间终点（例如无事件生存期或总生存期）的个体水平和试验水平的替代仍未完全表征在 MIBC 中。此外，pCR 的使用受到病理评估异质性的限制，而且 pCR 改善的程度可能转化为有意义的临床益处这一事实仍不清楚。鉴于现有的知识差距，在当前这一代新辅助 MIBC 试验中捕获高度精细的患者相关、肿瘤相关和治疗相关特征对于为未来试验的设计提供信息至关重要。例如无事件生存或总生存，在 MIBC 中仍未完全表征。此外，pCR 的使用受到病理评估异质性的限制，而且 pCR 改善的程度可能转化为有意义的临床益处这一事实仍不清楚。鉴于现有的知识差距，在当前这一代新辅助 MIBC 试验中捕获高度精细的患者相关、肿瘤相关和治疗相关特征对于为未来试验的设计提供信息至关重要。例如无事件生存或总生存，在 MIBC 中仍未完全表征。此外，pCR 的使用受到病理评估异质性的限制，而且 pCR 改善的程度可能转化为有意义的临床益处这一事实仍不清楚。鉴于现有的知识差距，在当前这一代新辅助 MIBC 试验中捕获高度精细的患者相关、肿瘤相关和治疗相关特征对于为未来试验的设计提供信息至关重要。