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20年来首个镰状细胞病新药有望上市
美国加州一个名为Emmaus Life Sciences的小公司近日迎来了一个天大的喜讯，美国食品药品监督管理局（FDA）专家委员会以10：3的投票结果，对该公司开发的镰状细胞病药物Endari表示认可，PDUFA日期为7月7日。该药有望成为20年来首个获得FDA批准的镰状细胞病药物。该药物于2001年获得孤儿药地位，2014年报告了III期结果。
就在前几天，Emmaus刚刚向美国证券交易委员会（SEC）提交文件，要求取消1000万美元现金加上2.15亿美元股权出售多数股权给Generex的交易。
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