华人科学家胡文辉等利用基因编辑技术剔除小鼠艾滋病病毒

图片来源于网络

美国天普大学华人科学家胡文辉等人近日在Molecular Therapy报告说，他们利用基因编辑技术，有效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒，朝着开展人类临床试验的方向迈出一大步。

此前，胡文辉等人已成功利用基因编辑技术，有效清除了体外培养的人类细胞系、艾滋病患者体内取出的Ｔ免疫细胞以及转基因小鼠体内的艾滋病病毒。

人源化BLT小鼠是指移植了人的骨髓、肝和胸腺组织或细胞的免疫缺陷小鼠。这种小鼠具有人类功能性免疫系统，被艾滋病病毒感染和潜伏的方式与人类一致，克服了常规小鼠不能复制某些人类疾病的弊端，被广泛用于艾滋病动物实验研究。

在这项最新研究中，胡文辉和同校同事卡迈勒·哈利利以及匹兹堡大学杨文彬等人首先利用艾滋病病毒感染人源化BLT小鼠，然后借助腺相关病毒（AAV）作为载体，把有“基因剪刀”之称的CRISPR/Cas9基因编辑工具运送到潜伏感染小鼠体内。2到4周后，他们在多个小鼠器官组织中检测到艾滋病病毒基因组被切除。

胡文辉指出，目前，基因编辑疗法尚不能100%清除动物体内的艾滋病病毒，但能够显著降低潜伏病毒量，因此与抗逆转录病毒药物组合使用，不失为一种有希望的艾滋病治疗策略。

http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1525001617301107

http://news.xinhuanet.com/tech/2017-04/11/c_1120787516.htm