Aducanumab——战胜阿尔茨海默氏症的新希望

(原作者: Lisa M. Jarvis)

很少有制药公司的高管会去称赞竞争对手的药物，但波士顿最近的神经科学论坛上，几乎所有站在讲台上的人都在称颂aducanumab（BIIB037），一个由Biogen公司开发的治疗阿尔茨海默氏症的药物。

该药物是一种抗体药物，可以结合β淀粉样蛋白，防止其聚集成斑块，这些斑块会出现在阿尔茨海默氏症病人的大脑上。在166位病人的临床试验中，aducanumab展示了良好的效果，能减少大脑中的淀粉样蛋白斑，减缓疾病的进展。

Biogen公司的aducanumab能显著降低早期阿尔茨海默氏症病人大脑的淀粉样蛋白的水平（红色）

在经历了一系列失败之后，aducanumab可能的成功将会带领治疗阿尔茨海默氏症的药物产品线走向辉煌。同样重要的是，aducanumab的成功将证实淀粉样蛋白假说——长期理论认为，这种蛋白是导致阿尔茨海默氏症的罪魁祸首。

长期以来，研发治疗阿尔茨海默氏症的药物并不是一件容易的事情。据报道，自2002年以来，已有356种治疗阿尔茨海默氏症的药物进入人体试验阶段。但这些药物中，只有7种被批准使用，而且只能轻微缓解症状。其余大部分药物都以失败告终，包括那些处于研发后期的很多药物。

这些失败的案例就像笼罩在头顶的乌云。事实上，很多人注意到Biogen所公开的数据中，只有166个患者的数据，或许在进行大范围的试验时效果可能并不如此明显。

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不过，神经科学家们感觉到，这次的结果确实不大一样。他们很乐观地认为靶向β淀粉样蛋白的药物有上市的可能性。工业界和学术界的研究人员也开始关注该病的其它靶标，比如tau蛋白。

“十年前，我们还不知道，淀粉样蛋白早在出现症状的15年前就开始在大脑中积聚，”哈佛大学神经科学家Rudolph E. Tanzi说。“我们不知道，一旦tau蛋白聚集形成纤维元神经缠结，就会传播。我们一直在黑暗中摸索。”

http://cen.acs.org/articles/93/i22/Next-Chapter-Treating-Alzheimers.html