Genome editing with CRISPR RNA-guided endonucleases generates DNA breaks that are resolved by cellular DNA repair machinery. However, analogous methods to manipulate RNA remain unavailable. Here, we show that site-specific RNA breaks generated with type III CRISPR complexes are repaired in human cells, and this repair can be used for programmable deletions in human transcripts to restore gene function. Collectively, this work establishes a technology for precise RNA manipulation with potential therapeutic applications.

中文翻译：

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CRISPR 引导的 RNA 断裂修复可实现人类细胞中的位点特异性 RNA 切除

使用 CRISPR RNA 引导的核酸内切酶进行基因组编辑会产生 DNA 断裂，并通过细胞 DNA 修复机制来解决。然而，类似的操作 RNA 的方法仍然不可用。在这里，我们展示了用 III 型 CRISPR 复合物产生的位点特异性 RNA 断裂在人类细胞中得到修复，并且这种修复可用于人类转录本中的可编程删除以恢复基因功能。总的来说，这项工作建立了一种具有潜在治疗应用的精确 RNA 操作技术。