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肺纤维化临床试验设计的艺术
European Respiratory Journal ( IF 16.6 ) Pub Date : 2023-05-05 , DOI: 10.1183/13993003.00346-2023
Jürgen Behr 1
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临床试验的设计本身就是一门艺术。临床试验必须满足许多部分相互矛盾的方面。首先也是最重要的是,试验,尤其是 III 期试验,应该理想地证明所研究的药物对临床相关主要终点的统计学显着影响。要完成这项任务,需要考虑几个方面。此阶段的一个关键方面是药物的预期效应大小和主要终点测量的已知变化,它们共同决定功效计算和所需的样本量。由于任何治疗效果都需要时间来形成,时间也是一个重要组成部分:如果研究时间太短,可能会错过重要的效果或相关但罕见的不良事件;如果研究时间太长,则可能难以保留患者,并且退出可能会导致数据丢失。对主要终点的预期治疗效果的实际估计和可靠的功率计算是成功研究的支柱。





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更新日期:2023-05-05
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