Objective The objective of this study was to evaluate the efficacy and safety of MMF in juvenile idiopathic inflammatory myopathies (JIIMs). Methods Patients diagnosed with JIIM and treated with MMF enrolled in the Juvenile Dermatomyositis Research Group (JDRG) in the UK or followed at the Giannina Gaslini Institute in Genoa, Italy, were included. The following information was collected retrospectively at MMF initiation, at 3, 6 and 12 months after treatment start, and at last follow-up visit: clinical manifestations, laboratory data, physicians’ subjective assessment of disease activity, standardized outcome measures of muscle strength/endurance, cutaneous disease activity, physical function, global disease activity, cumulative damage, and ongoing treatment. Results Of the 29 patients included, 23 had juvenile DM and 6 had overlap myositis. During administration of MMF, improvement in measures of muscle strength, skin disease activity, and overall disease activity was seen, with an increase in the frequency of normal scores for Manual Muscle Test-8 from 50.0% to 83.3%, Childhood Myositis Activity Score from 53.5% to 88.9%, muscle component of DAS from 55.2% to 84.2%, skin component of DAS from 31.0% to 42.1%, visual analogue scale for skin disease activity from 25.0% to 47.4%, and visual analogue scale for overall disease activity from 7.1% to 42.1%. The number of patients with inactive disease increased from 10.3% at baseline to 68.5% at last follow-up. CS dose was significantly reduced, from 0.3 to 0.1 mg/kg/day. No relevant side effects were reported. Conclusion Our experience suggests that MMF is a valuable therapeutic option for the management of JIIM.

中文翻译：

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吗替麦考酚酯治疗幼年特发性炎症性肌病的经验

目的 本研究的目的是评估 MMF 在幼年特发性炎症性肌病 (JIIM) 中的疗效和安全性。方法 纳入英国幼年皮肌炎研究组 (JDRG) 或在意大利热那亚 Giannina Gaslini 研究所随访的诊断为 JIIM 并接受 MMF 治疗的患者。在 MMF 开始时、治疗开始后 3、6 和 12 个月以及最后一次随访时回顾性收集了以下信息：临床表现、实验室数据、医生对疾病活动的主观评估、肌肉力量的标准化结果测量/耐力、皮肤疾病活动度、身体机能、全身疾病活动度、累积损伤和正在进行的治疗。结果 29例患者中，23例为幼年型DM，6例为重叠肌炎。在服用 MMF 期间，观察到肌肉力量、皮肤病活动度和整体疾病活动度指标有所改善，Manual Muscle Test-8 正常评分的频率从 50.0% 增加到 83.3%，儿童肌炎活动评分从53.5% 到 88.9%，DAS 的肌肉成分从 55.2% 到 84.2%，DAS 的皮肤成分从 31.0% 到 42.1%，皮肤疾病活动的视觉模拟量表从 25.0% 到 47.4%，以及整体疾病活动的视觉模拟量表从 7.1% 到 42.1%。疾病不活动的患者人数从基线时的 10.3% 增加到最后一次随访时的 68.5%。CS 剂量显着减少，从 0.3 到 0.1 mg/kg/天。没有相关副作用的报道。结论 我们的经验表明，MMF 是管理 JIIM 的一种有价值的治疗选择。观察到肌肉力量、皮肤病活动度和整体疾病活动度的改善，手动肌肉测试 8 的正常评分频率从 50.0% 增加到 83.3%，儿童肌炎活动评分从 53.5% 增加到 88.9% ，DAS 的肌肉成分从 55.2% 到 84.2%，DAS 的皮肤成分从 31.0% 到 42.1%，皮肤疾病活动的视觉模拟量表从 25.0% 到 47.4%，整体疾病活动的视觉模拟量表从 7.1% 到 42.1 %。疾病不活动的患者人数从基线时的 10.3% 增加到最后一次随访时的 68.5%。CS 剂量显着减少，从 0.3 到 0.1 mg/kg/天。没有相关副作用的报道。结论 我们的经验表明，MMF 是管理 JIIM 的一种有价值的治疗选择。观察到肌肉力量、皮肤病活动度和整体疾病活动度的改善，手动肌肉测试 8 的正常评分频率从 50.0% 增加到 83.3%，儿童肌炎活动评分从 53.5% 增加到 88.9% ，DAS 的肌肉成分从 55.2% 到 84.2%，DAS 的皮肤成分从 31.0% 到 42.1%，皮肤疾病活动的视觉模拟量表从 25.0% 到 47.4%，整体疾病活动的视觉模拟量表从 7.1% 到 42.1 %。疾病不活动的患者人数从基线时的 10.3% 增加到最后一次随访时的 68.5%。CS 剂量显着减少，从 0.3 到 0.1 mg/kg/天。没有相关副作用的报道。结论 我们的经验表明，MMF 是管理 JIIM 的一种有价值的治疗选择。观察到皮肤病活动和整体疾病活动，手动肌肉测试 8 的正常评分频率从 50.0% 增加到 83.3%，儿童肌炎活动评分从 53.5% 增加到 88.9%，DAS 的肌肉成分从 55.2 增加% 到 84.2%，DAS 的皮肤成分从 31.0% 到 42.1%，皮肤疾病活动的视觉模拟量表从 25.0% 到 47.4%，整体疾病活动的视觉模拟量表从 7.1% 到 42.1%。疾病不活动的患者人数从基线时的 10.3% 增加到最后一次随访时的 68.5%。CS 剂量显着减少，从 0.3 到 0.1 mg/kg/天。没有相关副作用的报道。结论 我们的经验表明，MMF 是管理 JIIM 的一种有价值的治疗选择。观察到皮肤病活动和整体疾病活动，手动肌肉测试 8 的正常评分频率从 50.0% 增加到 83.3%，儿童肌炎活动评分从 53.5% 增加到 88.9%，DAS 的肌肉成分从 55.2 增加% 到 84.2%，DAS 的皮肤成分从 31.0% 到 42.1%，皮肤疾病活动的视觉模拟量表从 25.0% 到 47.4%，整体疾病活动的视觉模拟量表从 7.1% 到 42.1%。疾病不活动的患者人数从基线时的 10.3% 增加到最后一次随访时的 68.5%。CS 剂量显着减少，从 0.3 到 0.1 mg/kg/天。没有相关副作用的报道。结论 我们的经验表明，MMF 是管理 JIIM 的一种有价值的治疗选择。随着手动肌肉测试 8 的正常评分频率从 50.0% 增加到 83.3%，儿童肌炎活动评分从 53.5% 增加到 88.9%，DAS 的肌肉成分从 55.2% 增加到 84.2%，DAS 的皮肤成分从 31.0 增加% 到 42.1%，皮肤病活动的视觉模拟量表从 25.0% 到 47.4%，整体疾病活动的视觉模拟量表从 7.1% 到 42.1%。疾病不活动的患者人数从基线时的 10.3% 增加到最后一次随访时的 68.5%。CS 剂量显着减少，从 0.3 到 0.1 mg/kg/天。没有相关副作用的报道。结论 我们的经验表明，MMF 是管理 JIIM 的一种有价值的治疗选择。随着手动肌肉测试 8 的正常评分频率从 50.0% 增加到 83.3%，儿童肌炎活动评分从 53.5% 增加到 88.9%，DAS 的肌肉成分从 55.2% 增加到 84.2%，DAS 的皮肤成分从 31.0 增加% 到 42.1%，皮肤病活动的视觉模拟量表从 25.0% 到 47.4%，整体疾病活动的视觉模拟量表从 7.1% 到 42.1%。疾病不活动的患者人数从基线时的 10.3% 增加到最后一次随访时的 68.5%。CS 剂量显着减少，从 0.3 到 0.1 mg/kg/天。没有相关副作用的报道。结论 我们的经验表明，MMF 是管理 JIIM 的一种有价值的治疗选择。DAS 的皮肤成分从 31.0% 到 42.1%，皮肤疾病活动的视觉模拟量表从 25.0% 到 47.4%，整体疾病活动的视觉模拟量表从 7.1% 到 42.1%。疾病不活动的患者人数从基线时的 10.3% 增加到最后一次随访时的 68.5%。CS 剂量显着减少，从 0.3 到 0.1 mg/kg/天。没有相关副作用的报道。结论 我们的经验表明，MMF 是管理 JIIM 的一种有价值的治疗选择。DAS 的皮肤成分从 31.0% 到 42.1%，皮肤疾病活动的视觉模拟量表从 25.0% 到 47.4%，整体疾病活动的视觉模拟量表从 7.1% 到 42.1%。疾病不活动的患者人数从基线时的 10.3% 增加到最后一次随访时的 68.5%。CS 剂量显着减少，从 0.3 到 0.1 mg/kg/天。没有相关副作用的报道。结论 我们的经验表明，MMF 是管理 JIIM 的一种有价值的治疗选择。没有相关副作用的报道。结论 我们的经验表明，MMF 是管理 JIIM 的一种有价值的治疗选择。没有相关副作用的报道。结论 我们的经验表明，MMF 是管理 JIIM 的一种有价值的治疗选择。