The best stem cell source for T-cell replete human leukocyte antigen (HLA)-haploidentical transplantation with post-transplant cyclophosphamide (PTCy) remains to be determined. In this European Society for Blood and Marrow Transplantation retrospective study, we analyzed the impact of stem cell source on leukemia-free survival (LFS) in adult patients with primary refractory or relapsed acute myeloid leukemia (AML) given grafts from HLA-haploidentical donors with PTCy as graft-versus-host disease (GVHD) prophylaxis. A total of 668 patients (249 bone marrow [BM] and 419 peripheral blood stem cells [PBSC] recipients) met the inclusion criteria. The use of PBSC was associated with a higher incidence of grade II–IV (HR = 1.59, p = .029) and grade III–IV (HR = 2.08, p = .013) acute GVHD. There was a statistical interaction between patient age and the impact of stem cell source for LFS (p < .01). In multivariate Cox models, among patients <55 years, the use of PBSC versus BM resulted in comparable LFS (HR = 0.82, p = .2). In contrast, in patients ≥55 years of age, the use of PBSC versus BM was associated with higher non-relapse mortality (NRM) (HR = 1.7, p = .01), lower LFS (HR = 1.37, p = .026) and lower overall survival (HR = 1.33, p = .044). In conclusions, our data suggest that in patients ≥55 years of age with active AML at HLA-haploidentical transplantation, the use of BM instead of PBSC as stem cell source results in lower NRM and better LFS. In contrast among younger patients, the use of PBSC results in at least a comparable LFS.

中文翻译：

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人白细胞抗原半相合移植治疗复发/难治性急性髓细胞白血病：≥55 岁患者骨髓无白血病存活率优于外周血干细胞

T 细胞充满人类白细胞抗原 (HLA) 的最佳干细胞来源 - 移植后环磷酰胺 (PTCy) 半相合移植仍有待确定。在这项欧洲血液和骨髓移植学会回顾性研究中，我们分析了干细胞来源对原发性难治性或复发性急性髓性白血病 (AML) 成人患者的无白血病存活率 (LFS) 的影响，这些患者接受了来自 HLA 半相合供体的移植物。 PTCy 作为移植物抗宿主病 (GVHD) 预防。共有 668 名患者（249 名骨髓 [BM] 和 419 名外周血干细胞 [PBSC] 受者）符合纳入标准。PBSC 的使用与 II-IV 级 (HR = 1.59, p  = .029) 和 III-IV 级 (HR = 2.08, p = .013) 急性 GVHD。患者年龄与干细胞来源对 LFS 的影响之间存在统计学交互作用 ( p  < .01)。在多变量 Cox 模型中，在 <55 岁的患者中，使用 PBSC 与 BM 的 LFS 相当（HR = 0.82，p  = .2）。相比之下，在 55 岁以上的患者中，使用 PBSC 与 BM 相比，非复发死亡率 (NRM) 更高 (HR = 1.7, p  = .01)，LFS 更低 (HR = 1.37, p  = .026 ) ) 和较低的总生存期 (HR = 1.33, p = .044)。总之，我们的数据表明，在 HLA 半相合移植的 55 岁以上患有活动性 AML 的患者中，使用 BM 代替 PBSC 作为干细胞来源会降低 NRM 和更好的 LFS。相比之下，在年轻患者中，使用 PBSC 至少可以产生相当的 LFS。