Many novel therapies are now available for rare neuromuscular conditions that were previously untreatable. Hereditary transthyretin amyloidosis and spinal muscular atrophy are two examples of diseases with new medications that have transformed our field. The United States and the United Kingdom have taken disparate approaches to the approval and coverage of medications, despite both providing incentives to develop therapies targeting rare diseases. The US requires less evidence for approval when compared with medications for common diseases and does not have a mechanism to ensure or even encourage cost-effectiveness. The Institute of Clinical and Economic Review provides in-depth cost-effectiveness analyses in the US, but does not have the authority to negotiate drug costs. In contrast, the UK has maintained a similar scientific threshold for approval of all therapies, while requiring negotiation with National Institute for Health and Care Excellence to ensure that medications are cost-effective for rare diseases. These differences have led to approval of medications for rare diseases in the US that have less evidence than required for common diseases. Importantly, these medications have not been approved in the UK. Even when medications meet traditional scientific thresholds, they uniformly arrive with high list prices in the US, whereas they are available at cost-effective prices in the UK. The main downsides to the UK approach are that cost-effective medications are often available months later than in the US, and some medications remain unavailable.

中文翻译：

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英国和美国批准新的神经肌肉疗法的方法比较

许多新疗法现在可用于治疗以前无法治疗的罕见神经肌肉疾病。遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性和脊髓性肌萎缩症是用新药物改变了我们领域的两个疾病的例子。尽管美国和英国都为开发针对罕见疾病的疗法提供了激励措施，但它们对药物的批准和覆盖范围采取了不同的方法。与治疗常见疾病的药物相比，美国需要较少的批准证据，并且没有确保甚至鼓励成本效益的机制。临床和经济评论研究所在美国提供深入的成本效益分析，但无权谈判药物成本。相比之下，英国对所有疗法的批准保持了类似的科学门槛，同时要求与国家健康与护理卓越研究所进行谈判，以确保药物对罕见病具有成本效益。这些差异导致美国批准用于治疗罕见疾病的药物，这些药物的证据少于常见疾病所需的证据。重要的是，这些药物尚未在英国获得批准。即使药物符合传统的科学阈值，它们在美国的定价也都很高，而在英国则以具有成本效益的价格提供。英国方法的主要缺点是，具有成本效益的药物通常比美国晚几个月上市，而且一些药物仍然无法获得。同时需要与国家健康和护理卓越研究所进行谈判，以确保药物对罕见病具有成本效益。这些差异导致美国批准用于治疗罕见疾病的药物，这些药物的证据少于常见疾病所需的证据。重要的是，这些药物尚未在英国获得批准。即使药物符合传统的科学阈值，它们在美国的定价也都很高，而在英国则以具有成本效益的价格提供。英国方法的主要缺点是，具有成本效益的药物通常比美国晚几个月上市，而且一些药物仍然无法获得。同时需要与国家健康和护理卓越研究所进行谈判，以确保药物对罕见病具有成本效益。这些差异导致美国批准用于治疗罕见疾病的药物，这些药物的证据少于常见疾病所需的证据。重要的是，这些药物尚未在英国获得批准。即使药物符合传统的科学阈值，它们在美国的定价也都很高，而在英国则以具有成本效益的价格提供。英国方法的主要缺点是，具有成本效益的药物通常比美国晚几个月上市，而且一些药物仍然无法获得。这些差异导致美国批准用于治疗罕见疾病的药物，这些药物的证据少于常见疾病所需的证据。重要的是，这些药物尚未在英国获得批准。即使药物符合传统的科学阈值，它们在美国的定价也都很高，而在英国则以具有成本效益的价格提供。英国方法的主要缺点是，具有成本效益的药物通常比美国晚几个月上市，而且一些药物仍然无法获得。这些差异导致美国批准用于治疗罕见疾病的药物，这些药物的证据少于常见疾病所需的证据。重要的是，这些药物尚未在英国获得批准。即使药物符合传统的科学阈值，它们在美国的定价也都很高，而在英国则以具有成本效益的价格提供。英国方法的主要缺点是，具有成本效益的药物通常比美国晚几个月上市，而且一些药物仍然无法获得。而它们在英国以具有成本效益的价格提供。英国方法的主要缺点是，具有成本效益的药物通常比美国晚几个月上市，而且一些药物仍然无法获得。而它们在英国以具有成本效益的价格提供。英国方法的主要缺点是，具有成本效益的药物通常比美国晚几个月上市，而且一些药物仍然无法获得。