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Optimal design of cluster randomized trials allowing unequal allocation of clusters and unequal cluster size between arms
Statistics in Medicine ( IF 1.8 ) Pub Date : 2021-07-27 , DOI: 10.1002/sim.9135
Andrew J Copas 1 , Richard Hooper 2
Affiliation  

There are sometimes cost, scientific, or logistical reasons to allocate individuals unequally in an individually randomized trial. In cluster randomized trials we can allocate clusters unequally and/or allow different cluster size between trial arms. We consider parallel group designs with a continuous outcome, and optimal designs that require the smallest number of individuals to be measured given the number of clusters. Previous authors have derived the optimal allocation ratio for clusters under different variance and/or intracluster correlations (ICCs) between arms, allowing different but prespecified cluster sizes by arm. We derive closed-form expressions to identify the optimal proportions of clusters and of individuals measured for each arm, thereby defining optimal cluster sizes, when cluster size can be chosen freely. When ICCs differ between arms but the variance is equal, the optimal design allocates more than half the clusters to the arm with the higher ICC, but (typically only slightly) less than half the individuals and hence a smaller cluster size. We also describe optimal design under constraints on the number of clusters or cluster size in one or both arms. This methodology allows trialists to consider a range for the number of clusters in the trial and for each to identify the optimal design. Except if there is clear prior evidence for the ICC and variance by arm, a range of values will need to be considered. Researchers should choose a design with adequate power across the range, while also keeping enough clusters in each arm to permit the intended analysis method.

中文翻译:

集群随机试验的优化设计允许集群的不平等分配和手臂之间不平等的集群大小

有时出于成本、科学或后勤方面的原因,在个体随机试验中不平等地分配个体。在集群随机试验中,我们可以不平等地分配集群和/或允许试验组之间的集群大小不同。我们考虑具有连续结果的平行组设计,以及需要在给定集群数量的情况下测量最少数量的个体的最优设计。以前的作者已经推导出了手臂之间不同方差和/或集群内相关性 (ICC) 下集群的最佳分配比率,允许不同但预先指定的集群大小。我们推导出封闭形式的表达式来确定集群和为每只手臂测量的个体的最佳比例,从而定义最佳集群大小,当集群大小可以自由选择时。当手臂之间的 ICC 不同但方差相等时,最佳设计将一半以上的集群分配给具有较高 ICC 的手臂,但(通常只是略微)少于一半的个体,因此集群规模较小。我们还描述了在一个或两个臂中的集群数量或集群大小约束下的优化设计。这种方法允许试验者考虑试验中集群数量的范围,并为每个集群确定最佳设计。除非有明确的 ICC 先前证据和手臂方差,否则需要考虑一系列值。研究人员应选择在整个范围内具有足够功效的设计,同时在每个臂中保留足够的簇以允许使用预期的分析方法。最佳设计将一半以上的集群分配给具有较高 ICC 的手臂,但(通常只是略微)少于一半的个体,因此集群规模较小。我们还描述了在一个或两个臂中的集群数量或集群大小约束下的优化设计。这种方法允许试验者考虑试验中集群数量的范围,并为每个集群确定最佳设计。除非有明确的 ICC 先前证据和手臂方差,否则需要考虑一系列值。研究人员应选择在整个范围内具有足够功效的设计,同时在每个臂中保留足够的簇以允许使用预期的分析方法。最佳设计将一半以上的集群分配给具有较高 ICC 的手臂,但(通常只是略微)少于一半的个体,因此集群规模较小。我们还描述了在一个或两个臂中的集群数量或集群大小约束下的优化设计。这种方法允许试验者考虑试验中集群数量的范围,并为每个集群确定最佳设计。除非有明确的 ICC 先前证据和手臂方差,否则需要考虑一系列值。研究人员应选择在整个范围内具有足够功效的设计,同时在每个臂中保留足够的簇以允许使用预期的分析方法。我们还描述了在一个或两个臂中的集群数量或集群大小约束下的优化设计。这种方法允许试验者考虑试验中集群数量的范围,并为每个集群确定最佳设计。除非有明确的 ICC 先前证据和手臂方差,否则需要考虑一系列值。研究人员应选择在整个范围内具有足够功效的设计,同时在每个臂中保留足够的簇以允许使用预期的分析方法。我们还描述了在一个或两个臂中的集群数量或集群大小约束下的优化设计。这种方法允许试验者考虑试验中集群数量的范围,并为每个集群确定最佳设计。除非有明确的 ICC 先前证据和手臂方差,否则需要考虑一系列值。研究人员应选择在整个范围内具有足够功效的设计,同时在每个臂中保留足够的簇以允许使用预期的分析方法。需要考虑一系列的值。研究人员应选择在整个范围内具有足够功效的设计,同时在每个臂中保留足够的簇以允许使用预期的分析方法。需要考虑一系列的值。研究人员应选择在整个范围内具有足够功效的设计,同时在每个臂中保留足够的簇以允许使用预期的分析方法。
更新日期:2021-07-27
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