We analyze data from a clinical trial investigating the effect of an on-demand drug for women with low sexual desire. These data consist of a varying number of measurements/events across patients of when the drug was taken, including data on a patient-reported outcome consisting of five items measuring an unobserved construct (latent variable). Traditionally, these data are aggregated prior to analysis by composing one sum score per event and averaging this sum score over all observed events. In this paper, we explain the drawbacks of this aggregating approach. One drawback is that these averages have different standard errors because the variance of the underlying events differs between patients and because the number of events per patient differs. Another drawback is the implicit assumption that all items have equal weight in relation to the latent variable being measured. We propose a multilevel structural equation model, treating the events (level 1) as nested observations within patients (level 2), as alternative analysis method to overcome these drawbacks. The model we apply includes a factor model measuring a latent variable at the level of the event and at the level of the patient. Then, in the same model, the latent variables are regressed on covariates to assess the drug effect. We discuss the inferences obtained about the efficacy of the on-demand drug using our proposed model. We further illustrate how to test for measurement invariance across grouping covariates and levels using the same model.

中文翻译：

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一种多级结构方程模型，用于评估药物对按需用药数据中患者报告的结果测量的影响

我们分析了一项临床试验的数据，该试验调查了按需药物对性欲低下女性的影响。这些数据由不同数量的患者服用药物时的测量/事件组成，包括患者报告结果的数据，该结果由测量未观察到的结构（潜在变量）的五个项目组成。传统上，这些数据在分析之前通过对每个事件构成一个总分并将所有观察到的事件的总分平均来聚合。在本文中，我们解释了这种聚合方法的缺点。一个缺点是这些平均值具有不同的标准误差，因为患者之间潜在事件的方差不同，并且每个患者的事件数量不同。另一个缺点是隐含的假设，即所有项目相对于被测量的潜在变量具有相同的权重。我们提出了一个多级结构方程模型，将事件（1 级）视为患者内的嵌套观察（2 级），作为克服这些缺点的替代分析方法。我们应用的模型包括一个因子模型，该模型在事件级别和患者级别测量潜在变量。然后，在同一个模型中，潜变量在协变量上回归以评估药物效果。我们讨论了使用我们提出的模型获得的关于按需药物疗效的推论。我们进一步说明了如何使用相同的模型测试跨组协变量和水平的测量不变性。将事件（1 级）视为患者内的嵌套观察（2 级），作为克服这些缺点的替代分析方法。我们应用的模型包括一个因子模型，该模型在事件级别和患者级别测量潜在变量。然后，在同一个模型中，潜变量在协变量上回归以评估药物效果。我们讨论了使用我们提出的模型获得的关于按需药物疗效的推论。我们进一步说明了如何使用相同的模型测试跨组协变量和水平的测量不变性。将事件（1 级）视为患者内的嵌套观察（2 级），作为克服这些缺点的替代分析方法。我们应用的模型包括一个因子模型，该模型在事件级别和患者级别测量潜在变量。然后，在同一个模型中，潜变量在协变量上回归以评估药物效果。我们讨论了使用我们提出的模型获得的关于按需药物疗效的推论。我们进一步说明了如何使用相同的模型测试跨组协变量和水平的测量不变性。然后，在同一个模型中，潜变量在协变量上回归以评估药物效果。我们讨论了使用我们提出的模型获得的关于按需药物疗效的推论。我们进一步说明了如何使用相同的模型测试跨组协变量和水平的测量不变性。然后，在同一个模型中，潜变量在协变量上回归以评估药物效果。我们讨论了使用我们提出的模型获得的关于按需药物疗效的推论。我们进一步说明了如何使用相同的模型测试跨组协变量和水平的测量不变性。