Pegvaliase-pqpz (Palynziq) is an enzyme substitution therapy FDA approved May 2018 to treat phenylketonuria in adults with blood phenylalanine levels greater than 600 μmol/L (10 mg/dL). Pegvaliase is administered via subcutaneous injection and carries a high risk of side effects including anaphylaxis. A consensus statement on its use recommends careful education and monitoring of patients. We established a dedicated Palynziq Clinic in October 2018 with detailed protocols to minimize these risks. In the first year, we evaluated 43 patients, initiated Palynziq in 37 and transitioned two trial patients to commercial drug. 13/37 patients (35.1%) have sustained blood phenylalanine levels <360 μmol/L (6 mg/dL) without adjunct sapropterin dihydrochloride treatment or medical food. The timing and dosage needed to achieve a response did not correlate with patient weight, starting phenylalanine level, starting diet, or co-treatment with sapropterin dihydrochloride. Some patients had consistently low phenylalanine levels <30 μmol/L (0.5 mg/dL) and required doses as low as 20 mg weekly. Anaphylactic episodes were reported by 21.6% (8/37 patients) versus 10% seen in the clinical trial. Rates of other side effects were similar to or less than those in the trial. Adverse reactions commonly occurred shortly after dosage increases. We provide a model for safely introducing and managing pegvaliase in adult patients with PKU.

Pegvaliase-pqpz (Palynziq) 是 FDA 于 2018 年 5 月批准的一种酶替代疗法，用于治疗血液苯丙氨酸水平大于 600 μmol/L (10 mg/dL) 的成人苯丙酮尿症。Pegvaliase 通过皮下注射给药，具有很高的副作用风险，包括过敏反应。关于其使用的共识声明建议对患者进行仔细的教育和监测。我们于 2018 年 10 月建立了专门的 Palynziq 诊所，并制定了详细的协议以将这些风险降至最低。在第一年，我们评估了 43 名患者，在 37 名患者中启动了 Palynziq，并将两名试验患者转换为商业药物。13/37 名患者 (35.1%) 的血液苯丙氨酸水平持续低于 360 μmol/L (6 mg/dL)，而无需辅助沙丙蝶呤二盐酸盐治疗或医疗食品。达到反应所需的时间和剂量与患者体重、起始苯丙氨酸水平、起始饮食或与沙丙蝶呤二盐酸盐联合治疗无关。一些患者的苯丙氨酸水平始终低于 30 μmol/L (0.5 mg/dL)，每周需要的剂量低至 20 mg。21.6%（8/37 名患者）报告了过敏事件，而临床试验中为 10%。其他副作用的发生率与试验中的相似或更少。不良反应通常在剂量增加后不久发生。我们为 PKU 成年患者安全引入和管理 pegvaliase 提供了一个模型。5 mg/dL），每周所需剂量低至 20 mg。21.6%（8/37 名患者）报告了过敏事件，而临床试验中为 10%。其他副作用的发生率与试验中的相似或更少。不良反应通常在剂量增加后不久发生。我们为 PKU 成年患者安全引入和管理 pegvaliase 提供了一个模型。5 mg/dL），每周所需剂量低至 20 mg。21.6%（8/37 名患者）报告了过敏事件，而临床试验中为 10%。其他副作用的发生率与试验中的相似或更少。不良反应通常在剂量增加后不久发生。我们为 PKU 成年患者安全引入和管理 pegvaliase 提供了一个模型。