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根据上诉法院的规定，医生非法向患有脊髓性肌萎缩症的女孩否认毒品
The BMJ ( IF 93.6 ) Pub Date : 2021-03-05 , DOI: 10.1136/bmj.n641 Clare Dyer
The BMJ ( IF 93.6 ) Pub Date : 2021-03-05 , DOI: 10.1136/bmj.n641 Clare Dyer
三名上诉法院法官裁定，两名顾问拒绝给一名10岁的3型脊髓性肌萎缩症女孩以可能改变生命的药物进行治疗的机会“非法”和“不合理”。1伊梅尔达·休斯（Imelda Hughes）曼彻斯特大学医院NHS基金会信托基金会的儿科神经病学顾问和NHS基金会信托基金的大奥蒙德街儿童医院神经肌肉转化研究顾问Mariacristina Scoto认为Sophie Basma不符合治疗标准。Nusinersin（Spinraza）药物是唯一潜在的疾病，其第一年的标价为450 000英镑（520 000欧元； 63万美元），随后几年的标价为22.5万英镑，但以折扣价提供给NHS。修改英国可用于索菲病的治疗方法。
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更新日期：2021-03-05
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