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5'修饰提高了DNA供体用于精确基因组编辑的效力和功效
bioRxiv - Molecular Biology Pub Date : 2021-03-04 , DOI: 10.1101/354480 Krishna S. Ghanta , Gregoriy A. Dokshin , Aamir Mir , Pranathi Meda Krishnamurthy , Hassan Gneid , Alireza Edraki , Jonathan K. Watts , Erik J. Sontheimer , Craig C. Mello
bioRxiv - Molecular Biology Pub Date : 2021-03-04 , DOI: 10.1101/354480 Krishna S. Ghanta , Gregoriy A. Dokshin , Aamir Mir , Pranathi Meda Krishnamurthy , Hassan Gneid , Alireza Edraki , Jonathan K. Watts , Erik J. Sontheimer , Craig C. Mello
核酸酶指导的基因组编辑是研究生理学的有力工具，作为纠正导致疾病的突变的治疗方法具有广阔的前景。以最精确的形式，基因组编辑可以使用细胞同源性指导的修复（HDR）途径，将来自外源提供的DNA修复模板（供体）的信息直接插入目标基因组位置。不幸的是，特别是对于长插入而言，与修复模板DNA相关的毒性和递送考虑因素可能会限制HDR功效。在这里，我们探索对双链和单链DNA修复模板的化学修饰。我们描述了5'-末端修饰，包括以最简单的形式引入三甘醇（TEG）部分，
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更新日期：2021-03-05
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