To address progressive respiratory muscle weakness in late-onset Pompe disease (LOPD), we developed a 12-week respiratory muscle training (RMT) program. In this exploratory, double-blind, randomized control trial, 22 adults with LOPD were randomized to RMT or sham-RMT. The primary outcome was maximum inspiratory pressure (MIP). Secondary and exploratory outcomes included maximum expiratory pressure (MEP), peak cough flow, diaphragm ultrasound, polysomnography, patient-reported outcomes, and measures of gross motor function. MIP increased 7.6 cmH2O (15.9) in the treatment group and 2.7 cmH2O (7.6) in the control group (P = 0.4670). MEP increased 14.0 cmH2O (25.9) in the treatment group and 0.0 cmH2O (12.0) in the control group (P = 0.1854). The only statistically significant differences in secondary/exploratory outcomes were improvements in time to climb 4 steps (P = 0.0346) and daytime sleepiness (P = 0.0160). The magnitude of changes in MIP and MEP in the treatment group were consistent with our pilot findings but did not achieve statistical significance in comparison to controls. Explanations for this include inadequate power and baseline differences in subject characteristics between groups. Additionally, control group subjects appeared to exhibit an active response to sham-RMT and therefore sham-RMT may not be an optimal control condition for RMT in LOPD.

中文翻译：

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迟发性庞贝病的呼吸肌训练：一项假对照临床试验的结果

为了解决迟发性庞贝病 (LOPD) 中进行性呼吸肌无力的问题，我们制定了一项为期 12 周的呼吸肌训练 (RMT) 计划。在这项探索性、双盲、随机对照试验中，22 名 LOPD 成人随机接受 RMT 或假 RMT。主要结果是最大吸气压 (MIP)。次要和探索性结果包括最大呼气压力 (MEP)、咳嗽峰值流量、膈肌超声、多导睡眠图、患者报告的结果和粗大运动功能的测量。MIP 治疗组增加 7.6 cmH2O (15.9)，对照组增加 2.7 cmH2O (7.6) (P = 0.4670)。MEP 治疗组增加 14.0 cmH2O (25.9)，对照组增加 0.0 cmH2O (12.0) (P = 0.1854)。次要/探索性结果的唯一统计学显着差异是爬 4 步的时间（P = 0.0346）和白天嗜睡（P = 0.0160）的改善。治疗组 MIP 和 MEP 的变化幅度与我们的试验结果一致，但与对照组相比没有达到统计学意义。对此的解释包括功率不足和组间受试者特征的基线差异。此外，对照组受试者似乎对假 RMT 表现出积极的反应，因此假 RMT 可能不是 LOPD 中 RMT 的最佳控制条件。治疗组 MIP 和 MEP 的变化幅度与我们的试验结果一致，但与对照组相比没有达到统计学意义。对此的解释包括功率不足和组间受试者特征的基线差异。此外，对照组受试者似乎对假 RMT 表现出积极的反应，因此假 RMT 可能不是 LOPD 中 RMT 的最佳控制条件。治疗组 MIP 和 MEP 的变化幅度与我们的试验结果一致，但与对照组相比没有达到统计学意义。对此的解释包括功率不足和组间受试者特征的基线差异。此外，对照组受试者似乎对假 RMT 表现出积极的反应，因此假 RMT 可能不是 LOPD 中 RMT 的最佳控制条件。