BACKGROUND Lancovutide activates a chloride channel (TMEM-16A) other than the cystic fibrosis (CF) transmembrane conductance regulator protein and could benefit CF patients. METHODS In this randomized, multi-center, double-blind, placebo-controlled, parallel-group trial 161 patients ≥12 years with a confirmed diagnosis of CF were randomized to either placebo (saline) or active drug in 3 different dosing schemes of 2.5mg inhaled lancovutide (once daily, every other day or twice a week) for eight weeks. The primary endpoint was the change in the forced expiratory volume in 1 second (FEV1) percent predicted. Secondary endpoints included further lung function parameters (FEV1 (absolute), functional vital capacity percent predicted, forced expiratory flow percent predicted, pulse oximetry), quality of life assessment, pulmonary exacerbations, hospitalization due to pulmonary exacerbations, time to first pulmonary exacerbation, duration of anti-inflammatory, mucolytic or antibiotic treatment, and safety. RESULTS There was no significant difference in the change in FEV1 percent predicted, quality of life, other lung function parameters, pulmonary exacerbations or requirement of additional treatment between groups. Overall, the inhalation of lancovutide was safe although a higher rate of adverse events, especially related to the respiratory system, occurred as compared to placebo. CONCLUSIONS Lancovutide did not improve FEV1 percent predicted when compared to placebo (NCT00671736).

中文翻译：

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在患有囊性纤维化的青少年（≥12 岁）和成人中雾化 lancovutide – 一项随机试验

背景 Lancovutide 可激活除囊性纤维化 (CF) 跨膜电导调节蛋白之外的氯通道 (TMEM-16A)，并且可使 CF 患者受益。方法 在这项随机、多中心、双盲、安慰剂对照、平行组试验中，161 名 12 岁以上确诊为 CF 的患者被随机分配至安慰剂（生理盐水）或活性药物组，分 3 种不同的给药方案，每次 2.5 mg 吸入 lancovutide（每天一次，每隔一天或每周两次），持续八周。主要终点是预测的 1 秒内用力呼气量 (FEV1) 百分比的变化。次要终点包括进一步的肺功能参数（FEV1（绝对值）、预测功能肺活量百分比、预测用力呼气流量百分比、脉搏血氧饱和度）、生活质量评估、肺部恶化、因肺部恶化住院、首次肺部恶化的时间、抗炎、粘液溶解或抗生素治疗的持续时间以及安全性。结果 组间 FEV1 预测百分比、生活质量、其他肺功能参数、肺部恶化或额外治疗要求的变化没有显着差异。总体而言，吸入 lancovutide 是安全的，尽管与安慰剂相比，发生的不良事件发生率更高，尤其是与呼吸系统相关的不良事件。结论与安慰剂 (NCT00671736) 相比，Lancovutide 并未提高 FEV1 的预测百分比。结果 组间 FEV1 预测百分比、生活质量、其他肺功能参数、肺部恶化或额外治疗要求的变化没有显着差异。总体而言，吸入 lancovutide 是安全的，尽管与安慰剂相比，发生的不良事件发生率更高，尤其是与呼吸系统相关的不良事件。结论与安慰剂 (NCT00671736) 相比，Lancovutide 并未提高 FEV1 的预测百分比。结果 组间 FEV1 预测百分比、生活质量、其他肺功能参数、肺部恶化或额外治疗要求的变化没有显着差异。总体而言，吸入 lancovutide 是安全的，尽管与安慰剂相比，发生的不良事件发生率更高，尤其是与呼吸系统相关的不良事件。结论与安慰剂 (NCT00671736) 相比，Lancovutide 并未提高 FEV1 的预测百分比。