In comparative effectiveness research (CER) for rare types of cancer, it is appealing to combine primary cohort data containing detailed tumor profiles together with aggregate information derived from cancer registry databases. Such integration of data may improve statistical efficiency in CER. A major challenge in combining information from different resources, however, is that the aggregate information from the cancer registry databases could be incomparable with the primary cohort data, which are often collected from a single cancer center or a clinical trial. We develop an adaptive estimation procedure, which uses the combined information to determine the degree of information borrowing from the aggregate data of the external resource. We establish the asymptotic properties of the estimators and evaluate the finite sample performance via simulation studies. The proposed method yields a substantial gain in statistical efficiency over the conventional method using the primary cohort only, and avoids undesirable biases when the given external information is incomparable to the primary cohort. We apply the proposed method to evaluate the long-term effect of trimodality treatment to inflammatory breast cancer (IBC) by tumor subtypes, while combining the IBC patient cohort at The University of Texas MD Anderson Cancer Center and the external aggregate information from the National Cancer Data Base.

中文翻译：

---

在不假设可比性的情况下将主要队列数据与外部汇总信息相结合

在罕见类型癌症的比较有效性研究 (CER) 中，将包含详细肿瘤概况的主要队列数据与来自癌症登记数据库的汇总信息结合起来很有吸引力。这种数据整合可以提高 CER 的统计效率。然而，整合来自不同资源的信息的一个主要挑战是，来自癌症登记数据库的汇总信息可能无法与通常从单个癌症中心或临床试验收集的主要队列数据相提并论。我们开发了一种自适应估计程序，它使用组合信息来确定从外部资源的聚合数据中借用信息的程度。我们建立了估计量的渐近特性，并通过模拟研究评估了有限样本的性能。与仅使用主要队列的传统方法相比，所提出的方法在统计效率上产生了显着的提高，并且在给定的外部信息与主要队列无法比较时避免了不希望的偏差。我们应用所提出的方法来评估肿瘤亚型三联疗法对炎症性乳腺癌 (IBC) 的长期影响，同时结合德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的 IBC 患者队列和来自国家癌症的外部汇总信息数据库。当给定的外部信息与主要队列无法比较时，避免出现不良偏差。我们应用所提出的方法来评估肿瘤亚型三联疗法对炎症性乳腺癌 (IBC) 的长期影响，同时结合德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的 IBC 患者队列和来自国家癌症的外部汇总信息数据库。当给定的外部信息与主要队列无法比较时，避免出现不良偏差。我们应用所提出的方法来评估肿瘤亚型三联疗法对炎症性乳腺癌 (IBC) 的长期影响，同时结合德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的 IBC 患者队列和来自国家癌症的外部汇总信息数据库。