The EQ‐5D, a widely used multiattribute utility instrument, is commonly used in health economic evaluations where the goal is to decide on which treatments to reimburse. Like other instruments, value sets of the EQ‐5D are constructed using valuation studies typically valuing a subset of the health states and using predicted values from a regression model for the unvalued health states. In current practice the prediction errors associated with the value sets are substantial. The goal of this work is 2‐fold. First, derive a formula of the mean squared error (MSE) of a value set assuming that the value set is estimated using a linear mixed model with either an independent or a Gaussian spatial correlation on the model misspecification error. Second, explore the effect of the number of health states directly valued, the number of participants and the correlation structure on the MSE. Keeping the total number of participants and the total number of valuations fixed, valuing all 242 health states of the EQ‐5D‐3L was found to reduce the MSE considerably compared with the common practice of valuing only 42 health states. Furthermore, an independent correlation structure with 3773 participants valuing 42 health states produced the MSE that can be achieved with less than 600 participants valuing all 242 health states under a Gaussian spatial correlation structure. Based on the comparison of the MSE values of some of the well‐known designs our suggestion is to value more health states and to use a model with spatially correlated misspecification errors.

中文翻译：

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多属性效用工具估值研究的设计和样本量考虑因素。

EQ-5D 是一种广泛使用的多属性效用工具，通常用于健康经济评估，其目标是决定报销哪些治疗。与其他工具一样，EQ-5D 的价值集是使用估值研究构建的，通常对健康状态的一个子集进行估值，并对未估值的健康状态使用回归模型的预测值。在当前实践中，与值集相关联的预测误差很大。这项工作的目标是 2 倍。首先，推导一个值集的均方误差 (MSE) 公式，假设该值集是使用线性混合模型估计的，该模型在模型错误指定误差上具有独立或高斯空间相关性。其次，探索直接评估的健康状态数量的影响，MSE 上的参与者数量和相关结构。保持参与者总数和评估总数固定，评估 EQ-5D-3L 的所有 242 种健康状态被发现与仅评估 42 种健康状态的常见做法相比大大降低了 MSE。此外，具有 3773 名参与者评估 42 种健康状态的独立相关结构产生了 MSE，在高斯空间相关结构下，不到 600 名参与者评估所有 242 种健康状态就可以实现。基于对一些知名设计的 MSE 值的比较，我们的建议是重视更多的健康状态并使用具有空间相关错误指定错误的模型。与仅评估 42 种健康状态的常见做法相比，评估 EQ-5D-3L 的所有 242 种健康状态被发现可以显着降低 MSE。此外，具有 3773 名参与者评估 42 种健康状态的独立相关结构产生了 MSE，在高斯空间相关结构下，不到 600 名参与者评估所有 242 种健康状态就可以实现。基于对一些知名设计的 MSE 值的比较，我们的建议是重视更多的健康状态并使用具有空间相关错误指定错误的模型。与仅评估 42 种健康状态的常见做法相比，评估 EQ-5D-3L 的所有 242 种健康状态被发现可以显着降低 MSE。此外，具有 3773 名参与者评估 42 种健康状态的独立相关结构产生了 MSE，在高斯空间相关结构下，不到 600 名参与者评估所有 242 种健康状态就可以实现。基于对一些知名设计的 MSE 值的比较，我们的建议是重视更多的健康状态并使用具有空间相关错误指定错误的模型。具有 3773 名参与者评估 42 种健康状态的独立相关结构产生的 MSE 可以通过少于 600 名参与者在高斯空间相关结构下评估所有 242 种健康状态来实现。基于对一些知名设计的 MSE 值的比较，我们的建议是重视更多的健康状态并使用具有空间相关错误指定错误的模型。具有 3773 名参与者评估 42 种健康状态的独立相关结构产生的 MSE 可以通过少于 600 名参与者在高斯空间相关结构下评估所有 242 种健康状态来实现。基于对一些知名设计的 MSE 值的比较，我们的建议是重视更多的健康状态并使用具有空间相关错误指定错误的模型。