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A longitudinal assessment of non-invasive biomarkers to diagnose and predict cystic fibrosis-associated liver disease
Journal of Cystic Fibrosis ( IF 5.4 ) Pub Date : 2020-07-01 , DOI: 10.1016/j.jcf.2020.05.002
Wikrom Karnsakul 1 , Paul Wasuwanich 2 , Thammasin Ingviya 3 , Alexandra Vasilescu 1 , Kathryn A Carson 4 , Peter J Mogayzel 5 , Kathleen B Schwarz 1
Affiliation  

BACKGROUND & AIMS A practical, inexpensive, and non-invasive biomarker of liver fibrosis is needed as a reliable screening test for cystic fibrosis-associated liver disease (CFLD). Studies have shown the utility of AST to Platelet Ratio Index (APRI), fibrosis index based on 4 factors (FIB-4), and gamma-glutamyl transferase (GGT) as good biomarkers for identifying CFLD. The goal of the study was to evaluate the effectiveness of APRI, FIB-4, AST/ALT ratio, platelet count, GGT, and GGT platelet ratio (GPR) in predicting CFLD development. METHODS Data was collected from CF Foundation Patient Registry for patients aged 3-21 years at Johns Hopkins from January 1, 2002 to December 31, 2014. Collected data included demographic characteristics, presence of splenomegaly, hepatomegaly, ascites, and variceal bleeding, AST, ALT, GGT, platelet count, and FEV1. The sensitivity and specificity of each biomarker were analyzed and reported by the area under receiver operating characteristic (AUROC) curve. RESULTS By the end of the study, 144 "healthy" CF, 12 CFLD, 19 CF-associated pulmonary disease (CFPD), and 4 CFLD with CFPD cases were identified. APRI scores were higher in CFLD, 0.85 versus 0.28 in "healthy" CF and 0.23 in CFPD groups (p<0.001). GPR had the highest AUROC curve at 0.91. CONCLUSIONS GPR, GGT, APRI score, and platelet count were potentially useful biomarkers while FIB-4 did not predict CFLD development. Cost-effectiveness studies are needed to analyze the utility of these biomarkers in clinical practice.

中文翻译:

用于诊断和预测囊性纤维化相关肝病的非侵入性生物标志物的纵向评估

背景与目的 需要一种实用、廉价且非侵入性的肝纤维化生物标志物,作为囊性纤维化相关肝病 (CFLD) 的可靠筛查测试。研究表明 AST 与血小板比率指数 (APRI)、基于 4 因子的纤维化指数 (FIB-4) 和 γ-谷氨酰转移酶 (GGT) 作为识别 CFLD 的良好生物标志物的效用。该研究的目的是评估 APRI、FIB-4、AST/ALT 比率、血小板计数、GGT 和 GGT 血小板比率 (GPR) 在预测 CFLD 发展方面的有效性。方法 从 CF 基金会患者登记处收集 2002 年 1 月 1 日至 2014 年 12 月 31 日在约翰霍普金斯大学的 3-21 岁患者的数据。收集的数据包括人口统计学特征、脾肿大、肝肿大、腹水和静脉曲张出血、AST、 ALT、GGT、血小板计数、和 FEV1。每种生物标志物的敏感性和特异性通过受试者工作特征(AUROC)曲线下面积进行分析和报告。结果 到研究结束时,确定了 144 名“健康”CF、12 名 CFLD、19 名 CF 相关肺病 (CFPD) 和 4 名患有 CFPD 的 CFLD。APRI 分数在 CFLD 中更高,“健康”CF 组为 0.85 对 0.28,CFPD 组为 0.23(p<0.001)。GPR 的 AUROC 曲线最高,为 0.91。结论 GPR、GGT、APRI 评分和血小板计数是潜在有用的生物标志物,而 FIB-4 不能预测 CFLD 的发展。需要成本效益研究来分析这些生物标志物在临床实践中的效用。结果 到研究结束时,确定了 144 名“健康”CF、12 名 CFLD、19 名 CF 相关肺病 (CFPD) 和 4 名患有 CFPD 的 CFLD。APRI 分数在 CFLD 中更高,“健康”CF 组为 0.85 对 0.28,CFPD 组为 0.23(p<0.001)。GPR 的 AUROC 曲线最高,为 0.91。结论 GPR、GGT、APRI 评分和血小板计数是潜在有用的生物标志物,而 FIB-4 不能预测 CFLD 的发展。需要成本效益研究来分析这些生物标志物在临床实践中的效用。结果 到研究结束时,确定了 144 名“健康”CF、12 名 CFLD、19 名 CF 相关肺病 (CFPD) 和 4 名患有 CFPD 的 CFLD。APRI 分数在 CFLD 中更高,“健康”CF 组为 0.85 对 0.28,CFPD 组为 0.23(p<0.001)。GPR 的 AUROC 曲线最高,为 0.91。结论 GPR、GGT、APRI 评分和血小板计数是潜在有用的生物标志物,而 FIB-4 不能预测 CFLD 的发展。需要成本效益研究来分析这些生物标志物在临床实践中的效用。结论 GPR、GGT、APRI 评分和血小板计数是潜在有用的生物标志物,而 FIB-4 不能预测 CFLD 的发展。需要成本效益研究来分析这些生物标志物在临床实践中的效用。结论 GPR、GGT、APRI 评分和血小板计数是潜在有用的生物标志物,而 FIB-4 不能预测 CFLD 的发展。需要成本效益研究来分析这些生物标志物在临床实践中的效用。
更新日期:2020-07-01
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