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Chemical Modulation of Pre-mRNA Splicing in Mammalian Systems.
ACS Chemical Biology ( IF 3.5 ) Pub Date : 2020-04-07 , DOI: 10.1021/acschembio.0c00001 Robert E Boer 1 , Zachary R Torrey 1 , John S Schneekloth 1
ACS Chemical Biology ( IF 3.5 ) Pub Date : 2020-04-07 , DOI: 10.1021/acschembio.0c00001 Robert E Boer 1 , Zachary R Torrey 1 , John S Schneekloth 1
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RNA splicing is a key component of gene expression and proteomic diversity in humans. The spliceosome assembles on and processes individual nascent pre-mRNA transcripts into distinct mature mRNAs that can code for different proteins. Splicing programs can be affected by somatic mutations and changes in response to exogenous stimuli. Importantly, alterations in splicing can be direct drivers of diseases including cancers. This Review describes recent advances and the potential for targeting and controlling pre-mRNA splicing in humans with small molecules, ranging from targeting spliceosomal proteins to direct targeting of individual RNA transcripts.
中文翻译：
哺乳动物系统中pre-mRNA剪接的化学调控。
RNA剪接是人类基因表达和蛋白质组多样性的关键组成部分。剪接体在单个新生mRNA转录本上组装并加工成可以编码不同蛋白质的独特成熟mRNA。剪接程序可能会受到体细胞突变和对外源性刺激的反应变化的影响。重要的是，剪接的改变可能是包括癌症在内的疾病的直接驱动力。这篇综述描述了在人类中用小分子靶向和控制前mRNA剪接的最新进展以及潜力，从靶向剪接体蛋白到直接靶向单个RNA转录本不等。
更新日期：2020-04-23
中文翻译：
哺乳动物系统中pre-mRNA剪接的化学调控。
RNA剪接是人类基因表达和蛋白质组多样性的关键组成部分。剪接体在单个新生mRNA转录本上组装并加工成可以编码不同蛋白质的独特成熟mRNA。剪接程序可能会受到体细胞突变和对外源性刺激的反应变化的影响。重要的是，剪接的改变可能是包括癌症在内的疾病的直接驱动力。这篇综述描述了在人类中用小分子靶向和控制前mRNA剪接的最新进展以及潜力，从靶向剪接体蛋白到直接靶向单个RNA转录本不等。
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