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A small molecule kicks repeat expansion into reverse.
Nature Genetics ( IF 31.7 ) Pub Date : 2020-02-01 , DOI: 10.1038/s41588-020-0577-6 Michael D Flower 1 , Sarah J Tabrizi 1
Nature Genetics ( IF 31.7 ) Pub Date : 2020-02-01 , DOI: 10.1038/s41588-020-0577-6 Michael D Flower 1 , Sarah J Tabrizi 1
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Huntington’s disease is a severe progressive neurological disorder caused by a CAG-repeat expansion in the HTT gene. A small molecule shows therapeutic potential by inducing contraction of these expanded CAG repeats in cell and mouse models of the disease.
中文翻译：
一个小分子使重复膨胀变成反向。
亨廷顿舞蹈病是一种严重的进行性神经系统疾病，由HTT基因中的CAG重复扩增引起。一个小分子通过在疾病的细胞和小鼠模型中诱导这些扩展的CAG重复序列的收缩而显示出治疗潜力。
更新日期：2020-02-14
中文翻译：
一个小分子使重复膨胀变成反向。
亨廷顿舞蹈病是一种严重的进行性神经系统疾病，由HTT基因中的CAG重复扩增引起。一个小分子通过在疾病的细胞和小鼠模型中诱导这些扩展的CAG重复序列的收缩而显示出治疗潜力。
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