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Burden of illness among patients with severe aplastic anemia who have had insufficient response to immunosuppressive therapy: a multicenter retrospective chart review study.
Annals of Hematology ( IF 3.5 ) Pub Date : 2020-02-17 , DOI: 10.1007/s00277-019-03809-5
Régis Peffault de Latour 1 , Lynn Huynh 2 , Jasmina I Ivanova 2 , Todor Totev 2 , Mehmet Bilginsoy 2 , Joseph Antin 3 , Anuja Roy 4 , Mei Sheng Duh 2
Affiliation  

This study assessed treatment patterns and healthcare resource utilization (HRU) of patients with severe aplastic anemia (SAA) with insufficient response to immunosuppressive therapy (IST). A retrospective chart review was conducted at Dana-Farber Cancer Institute (DFCI), United States, and Hôpital Saint-Louis (HSL), France. Eligible patients were ≥ 18 years old, diagnosed with acquired SAA between January 1, 2006, and July 31, 2016, had insufficient response to IST, and had ≥ 12 months of follow-up post-diagnosis. Overall survival (OS) was estimated using the Kaplan-Meier method. Among the 40 patients, mean age at diagnosis was 44 years and 53% were women. Median follow-up time after SAA diagnosis was 48.3 months. Ninety-five percent of patients received antithymocyte globulin (ATG) as primary therapy prior to hematopoietic stem cell transplant (HSCT). Most common secondary SAA therapies prior to HSCT were eltrombopag (28%) and androgens (15%). Seventy-five percent of patients received HSCT. Prior to HSCT, patients received an average of 2.7 red blood cell (RBC) and 3.3 platelet transfusions per month; patients had 0.9 hospitalizations, 0.4 emergency room visits, and 12.8 office visits per year. Five-year OS was 75%, with infection as the primary cause of death. Additionally, this study provides information on the subgroup of patients receiving eltrombopag which was the most common secondary therapy. This study quantified transfusion and HRU burden associated with SAA and demonstrated high 5-year survival in a recently treated cohort.

中文翻译:

对免疫抑制疗法反应不足的严重再生障碍性贫血患者的疾病负担:一项多中心回顾性图表回顾研究。

这项研究评估了严重再生障碍性再生障碍性贫血(SAA)对免疫抑制疗法(IST)反应不足的患者的治疗方式和医疗资源利用(HRU)。在美国达纳-法伯癌症研究所(DFCI)和法国HôpitalSaint-Louis(HSL)进行了回顾性图表审查。符合条件的患者年龄≥18岁,在2006年1月1日至2016年7月31日期间被诊断为获得性SAA,对IST的反应不足,并且对诊断后进行了≥12个月的随访。使用Kaplan-Meier方法估算总生存期(OS)。在40例患者中,诊断时的平均年龄为44岁,女性为53%。SAA诊断后中位随访时间为48.3个月。95%的患者在造血干细胞移植(HSCT)之前接受抗胸腺细胞球蛋白(ATG)作为主要疗法。HSCT之前最常见的SAA继发疗法是Eltrombopag(28%)和Androgens(15%)。百分之七十五的患者接受了HSCT。在进行HSCT之前,患者每月平均接受2.7次红细胞(RBC)和3.3次血小板输注。患者每年住院0.9例,急诊室0.4例,办公室就诊12.8例。五年OS率为75%,感染是主要的死亡原因。此外,这项研究还提供了接受Eltrombopag治疗的患者亚组信息,这是最常见的辅助治疗方法。这项研究量化了与SAA相关的输血和HRU负担,并证明了最近接受治疗的人群的5年高生存率。HSCT之前最常见的SAA继发疗法是Eltrombopag(28%)和Androgens(15%)。百分之七十五的患者接受了HSCT。在进行HSCT之前,患者每月平均接受2.7次红细胞(RBC)和3.3次血小板输注。患者每年住院0.9例,急诊室0.4例,办公室就诊12.8例。五年OS率为75%,感染是主要的死亡原因。此外,这项研究还提供了接受Eltrombopag治疗的患者亚组信息,这是最常见的辅助治疗方法。这项研究量化了与SAA相关的输血和HRU负担,并证明了最近接受治疗的人群的5年生存率很高。HSCT之前最常见的SAA继发疗法是Eltrombopag(28%)和Androgens(15%)。百分之七十五的患者接受了HSCT。在进行HSCT之前,患者每月平均接受2.7次红细胞(RBC)和3.3次血小板输注。患者每年住院0.9例,急诊室0.4例,办公室就诊12.8例。五年OS率为75%,感染是主要的死亡原因。此外,这项研究还提供了接受Eltrombopag治疗的患者亚组信息,这是最常见的辅助治疗方法。这项研究量化了与SAA相关的输血和HRU负担,并证明了最近接受治疗的人群的5年高生存率。患者平均每月接受2.7次红细胞(RBC)和3.3次血小板输注;患者每年住院0.9例,急诊室0.4例,办公室就诊12.8例。五年OS率为75%,感染是主要的死亡原因。此外,这项研究还提供了接受Eltrombopag治疗的患者亚组信息,这是最常见的辅助治疗方法。这项研究量化了与SAA相关的输血和HRU负担,并证明了最近接受治疗的人群的5年高生存率。患者每月平均接受2.7次红细胞(RBC)和3.3次血小板输注;患者每年住院0.9例,急诊室0.4例,办公室就诊12.8例。五年OS率为75%,感染是主要的死亡原因。此外,这项研究还提供了接受Eltrombopag治疗的患者亚组信息,这是最常见的辅助治疗方法。这项研究量化了与SAA相关的输血和HRU负担,并证明了最近接受治疗的人群的5年高生存率。这项研究提供了接受Eltrombopag治疗的患者亚组信息,这是最常见的辅助治疗方法。这项研究量化了与SAA相关的输血和HRU负担,并证明了最近接受治疗的人群的5年高生存率。这项研究提供了接受Eltrombopag治疗的患者亚组信息,这是最常见的辅助治疗方法。这项研究量化了与SAA相关的输血和HRU负担,并证明了最近接受治疗的人群的5年高生存率。
更新日期:2020-02-18
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