This is the first report on safety and efficacy of intravenous bisphosphonates (IV BP) for treatment of disuse osteoporosis and low bone mineral density (BMD) in children with spinal muscular atrophy (SMA). IV BP appears to be safe and effective in fracture rate reduction. However, caution is necessary given the occurrence of an atypical femur fracture. INTRODUCTION Children with SMA are at high risk for fragility fractures and low BMD. IV BP have been used for treatment of disuse osteoporosis in pediatrics. However, safety and efficacy of IV BP in the SMA population has not been reported. METHODS Retrospective chart review of IV BP for treatment of disuse osteoporosis and low BMD in children with SMA at a tertiary pediatric center from 2010 to 2018 RESULTS: Eight patients (50% female; 75% SMA type 1; median age at first infusion 6.7 years) receiving a total of 39 infusions (54% pamidronate, 46% zoledronic acid) were included in this report. Acute phase reactions occurred following 38% and 3% of initial and subsequent infusions, respectively. BMD trended toward improvement at 1 year post-treatment. Among six patients who had > 2 years of follow-up, fracture rate decreased from 1.4 to 0.1 fracture/year. An atypical femur fracture was observed in one patient. CONCLUSION These findings suggest that in children with SMA, IV BP therapy appears to be safe with minimal acute side effects and effective to reduce fracture rate. Caution is still needed given the occurrence of an atypical femur fracture in SMA population.

中文翻译：

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静脉二膦酸盐治疗脊髓性肌萎缩患儿。

这是关于静脉注射二膦酸盐（IV BP）治疗脊柱肌萎缩症（SMA）患儿废用性骨质疏松症和低骨矿物质密度（BMD）的安全性和有效性的首次报道。IV BP在降低骨折率方面似乎是安全有效的。但是，鉴于非典型股骨骨折的发生，必须谨慎行事。引言SMA儿童患脆性骨折和低BMD的风险较高。IV BP已用于治疗小儿废用性骨质疏松症。但是，尚未报道IV BP在SMA人群中的安全性和有效性。方法回顾性回顾性分析从2010年至2018年在三级儿科中心使用IV BP治疗SMA患儿的废用骨质疏松和BMD低的结果。结果：8例患者（50％为女性; 7％SMA为1型;首次输注的年龄中位数为6岁。7年）总共接受了39次输注（54％帕米膦酸，46％唑来膦酸）。分别在初始输注量和后续输注量的38％和3％之后发生急性期反应。治疗后1年BMD趋于改善。在随访时间超过2年的6例患者中，骨折率从1.4骨折/年降低至0.1骨折/年。在一名患者中观察到非典型股骨骨折。结论这些发现表明，在患有SMA的儿童中，IV BP治疗似乎是安全的，具有最小的急性副作用，并且可以有效降低骨折率。考虑到SMA人群发生非典型股骨骨折，仍需谨慎。分别在初始输注量和后续输注量的38％和3％之后发生急性期反应。治疗后1年BMD趋于改善。在随访时间超过2年的6例患者中，骨折率从1.4骨折/年降低至0.1骨折/年。在一名患者中观察到非典型股骨骨折。结论这些发现表明，在患有SMA的儿童中，IV BP治疗似乎是安全的，具有最小的急性副作用，并且可以有效降低骨折率。鉴于SMA人群发生非典型股骨骨折，仍需谨慎。分别在初始输注量和后续输注量的38％和3％之后发生急性期反应。治疗后1年BMD趋于改善。在随访时间超过2年的6例患者中，骨折率从1.4骨折/年降低至0.1骨折/年。在一名患者中观察到非典型股骨骨折。结论这些发现表明，在患有SMA的儿童中，IV BP治疗似乎是安全的，具有最小的急性副作用，并且可以有效降低骨折率。鉴于SMA人群发生非典型股骨骨折，仍需谨慎。结论这些发现表明，在患有SMA的儿童中，IV BP治疗似乎是安全的，具有最小的急性副作用，并且可以有效降低骨折率。鉴于SMA人群发生非典型股骨骨折，仍需谨慎。结论这些发现表明，在患有SMA的儿童中，IV BP治疗似乎是安全的，具有最小的急性副作用，并且可以有效降低骨折率。鉴于SMA人群发生非典型股骨骨折，仍需谨慎。