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Fresh frozen plasma for on-demand hereditary angioedema treatment in South Africa and Iran
World Allergy Organization Journal ( IF 3.9 ) Pub Date : 2019-09-01 , DOI: 10.1016/j.waojou.2019.100049 Nicole Wentzel 1 , Angelica Panieri 1 , Maryam Ayazi 2 , Sipho Duncan Ntshalintshali 3 , Zahra Pourpak 2 , Di Hawarden 4 , Paul Potter 4 , Michael E Levin 5 , Mohammad Reza Fazlollahi 2 , Jonathan Peter 4
World Allergy Organization Journal ( IF 3.9 ) Pub Date : 2019-09-01 , DOI: 10.1016/j.waojou.2019.100049 Nicole Wentzel 1 , Angelica Panieri 1 , Maryam Ayazi 2 , Sipho Duncan Ntshalintshali 3 , Zahra Pourpak 2 , Di Hawarden 4 , Paul Potter 4 , Michael E Levin 5 , Mohammad Reza Fazlollahi 2 , Jonathan Peter 4
Affiliation
Background International guideline-recommended on-demand treatments for hereditary angioedema (HAE) include: C1-esterase inhibitor (plasma-derived or recombinant), or bradykinin-receptor antagonists. In most low- and middle-income countries (LMIC) these products are not registered or are unaffordable. Solvent-detergent, fresh or freeze-dried plasma therapy is thus the only available on-demand treatment in these settings; but published data on efficacy and safety are limited. This study evaluated the efficacy and safety of on-demand plasma treatment of acute HAE in two LMICs. Methods A retrospective folder or patient registry review of acute swelling episodes necessitating emergency room attendance amongst known HAE patients was conducted at treatment centers in South Africa and Iran. Data collected included the site of angioedema, timing and amount of fresh frozen plasma (FFP) administered, time-to-resolution, hospital length of stay and adverse events. Results There were 176 acute swelling episodes amongst 43 HAE patients; 98 were treated with FFP. The face, upper airway, and abdomen were involved in 15.3% (15/98), 53.1% (52/98) and 29.6% (29/98) of episodes treated with FFP respectively. Median (interquartile range ([IQR]) of FFP administered was 400 (280–560) mLs. In all episodes except two, FFP led to resolution, with median (IQR) hours to resolution 4 (2–12). Five transfusion reactions occurred, with one case of anaphylaxis and no deaths; giving an adverse reaction rate of 5%. Differences between South Africa and Iran included: (1) proportion of HAE type II(2) median (IQR) hours to FFP administration and hospitalization, (3) number of intubations after FFP infusion. Healthcare cost for FFP treatment was USD369- 791 in South Africa and USD275-550 in Iran, largely influenced by hospital length of stay. Conclusions Plasma (fresh-frozen) remains the only available effective on-demand treatment for acute HAE in many countries. FFP is effective and safe, but time-to-resolution is slower and adverse events are more frequent than published data on targeted therapies. Overall healthcare cost of FFP approaches that of targeted therapies – now available through global access programs – when hospitalization is prolonged.
中文翻译:
南非和伊朗用于按需遗传性血管性水肿治疗的新鲜冷冻血浆
背景 国际指南推荐的遗传性血管性水肿 (HAE) 按需治疗包括:C1-酯酶抑制剂(血浆衍生或重组)或缓激肽受体拮抗剂。在大多数低收入和中等收入国家 (LMIC),这些产品未注册或无法负担。因此,溶剂清洁剂、新鲜或冻干血浆疗法是这些环境中唯一可用的按需疗法;但已发表的有效性和安全性数据有限。本研究评估了两个 LMIC 中按需血浆治疗急性 HAE 的疗效和安全性。方法 在南非和伊朗的治疗中心对已知的 HAE 患者中需要急诊室就诊的急性肿胀发作进行回顾性文件夹或患者登记审查。收集的数据包括血管性水肿部位,新鲜冷冻血浆 (FFP) 的给药时间和数量、解决时间、住院时间和不良事件。结果 43例HAE患者发生急性肿胀176例;98 人接受了 FFP 治疗。面部、上呼吸道和腹部分别参与 FFP 治疗的 15.3% (15/98)、53.1% (52/98) 和 29.6% (29/98) 的发作。给予 FFP 的中位数(四分位距 ([IQR]) 为 400 (280-560) mLs。在除两次外的所有事件中,FFP 导致消退,中位数 (IQR) 小时达到消退 4 (2-12))。五次输血反应发生过敏反应 1 例,无死亡;不良反应率为 5%。南非和伊朗之间的差异包括:(1)HAE II 型(2)中位数 (IQR) 小时与 FFP 给药和住院的比例, (3)FFP输注后的插管次数。FFP 治疗的医疗费用在南非为 369-791 美元,在伊朗为 275-550 美元,很大程度上受住院时间的影响。结论 在许多国家,血浆(新鲜冷冻)仍然是治疗急性 HAE 唯一可用的有效按需治疗方法。FFP 是有效且安全的,但与已发表的靶向治疗数据相比,解决时间较慢且不良事件更频繁。当住院时间延长时,FFP 的总体医疗保健成本接近靶向治疗(现在可通过全球访问计划获得)。但与已发表的靶向治疗数据相比,解决时间更慢,不良事件更频繁。当住院时间延长时,FFP 的总体医疗保健成本接近靶向治疗(现在可通过全球访问计划获得)。但与已发表的靶向治疗数据相比,解决时间更慢,不良事件更频繁。当住院时间延长时,FFP 的总体医疗保健成本接近靶向治疗(现在可通过全球访问计划获得)。
更新日期:2019-09-01
中文翻译:
南非和伊朗用于按需遗传性血管性水肿治疗的新鲜冷冻血浆
背景 国际指南推荐的遗传性血管性水肿 (HAE) 按需治疗包括:C1-酯酶抑制剂(血浆衍生或重组)或缓激肽受体拮抗剂。在大多数低收入和中等收入国家 (LMIC),这些产品未注册或无法负担。因此,溶剂清洁剂、新鲜或冻干血浆疗法是这些环境中唯一可用的按需疗法;但已发表的有效性和安全性数据有限。本研究评估了两个 LMIC 中按需血浆治疗急性 HAE 的疗效和安全性。方法 在南非和伊朗的治疗中心对已知的 HAE 患者中需要急诊室就诊的急性肿胀发作进行回顾性文件夹或患者登记审查。收集的数据包括血管性水肿部位,新鲜冷冻血浆 (FFP) 的给药时间和数量、解决时间、住院时间和不良事件。结果 43例HAE患者发生急性肿胀176例;98 人接受了 FFP 治疗。面部、上呼吸道和腹部分别参与 FFP 治疗的 15.3% (15/98)、53.1% (52/98) 和 29.6% (29/98) 的发作。给予 FFP 的中位数(四分位距 ([IQR]) 为 400 (280-560) mLs。在除两次外的所有事件中,FFP 导致消退,中位数 (IQR) 小时达到消退 4 (2-12))。五次输血反应发生过敏反应 1 例,无死亡;不良反应率为 5%。南非和伊朗之间的差异包括:(1)HAE II 型(2)中位数 (IQR) 小时与 FFP 给药和住院的比例, (3)FFP输注后的插管次数。FFP 治疗的医疗费用在南非为 369-791 美元,在伊朗为 275-550 美元,很大程度上受住院时间的影响。结论 在许多国家,血浆(新鲜冷冻)仍然是治疗急性 HAE 唯一可用的有效按需治疗方法。FFP 是有效且安全的,但与已发表的靶向治疗数据相比,解决时间较慢且不良事件更频繁。当住院时间延长时,FFP 的总体医疗保健成本接近靶向治疗(现在可通过全球访问计划获得)。但与已发表的靶向治疗数据相比,解决时间更慢,不良事件更频繁。当住院时间延长时,FFP 的总体医疗保健成本接近靶向治疗(现在可通过全球访问计划获得)。但与已发表的靶向治疗数据相比,解决时间更慢,不良事件更频繁。当住院时间延长时,FFP 的总体医疗保健成本接近靶向治疗(现在可通过全球访问计划获得)。