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Estimating treatment effects in observational studies with both prevalent and incident cohorts.
The Canadian Journal of Statistics ( IF 0.8 ) Pub Date : 2017-04-13 , DOI: 10.1002/cjs.11317
Jing Ning 1 , Chuan Hong 2 , Liang Li 1 , Xuelin Huang 1 , Yu Shen 1
Affiliation  

Registry databases are increasingly being used for comparative effectiveness research in cancer. Such databases reflect the real‐world patient population and physician practice, and thus are natural sources for comparing multiple treatment scenarios and the associated long‐term clinical outcomes. Registry databases usually include both incident and prevalent cohorts, which provide valuable complementary information for patients with more recent diagnoses in the incident cohort as well as patients with long‐term follow‐up data in the prevalent cohort. However, utilizing such data to derive valid inference poses two major challenges: the data from a prevalent cohort are not random samples of the target population, and there may be substantial differences in the baseline characteristics of patients between treatment arms, which influences the decisions about treatment selection in both cohorts. In this article we extend propensity score methodology to observational studies that involve both prevalent and incident cohorts, and assess the effectiveness of radiation therapy (RT) in SEER‐Medicare patients diagnosed with stage IV breast cancer. Specifically we utilize the incident cohort to estimate the propensity for receiving RT, and then combine data from both the incident and prevalent cohorts to estimate the effect of RT by adjusting for the propensity scores in the model. We evaluate the proposed method with simulations. We demonstrate that the proposed propensity score method simultaneously removes sampling bias and selection bias under several assumptions. The Canadian Journal of Statistics 45: 202–219; 2017 © 2017 Statistical Society of Canada

中文翻译:

在流行病学研究和突发事件研究中评估治疗效果。

注册表数据库越来越多地用于癌症的比较有效性研究。这样的数据库反映了现实世界中的患者人数和医师实践,因此是比较多种治疗方案和相关的长期临床结果的自然来源。登记数据库通常包括事件队列和流行队列,这为事件队列中最新诊断的患者以及在流行队列中具有长期随访数据的患者提供有价值的补充信息。但是,利用此类数据得出有效推论面临两个主要挑战:来自流行队列的数据不是目标人群的随机样本,并且治疗组之间患者的基线特征可能存在实质性差异,这影响了两个队列中有关治疗选择的决定。在本文中,我们将倾向评分方法扩展到涉及流行和事件队列的观察性研究,并评估放射治疗(RT)在诊断为IV期乳腺癌的SEER-Medicare患者中的有效性。具体来说,我们利用事件队列评估接收RT的倾向,然后结合事件队列和流行队列的数据,通过调整模型中的倾向评分来估计RT的影响。我们通过仿真评估提出的方法。我们证明,在几种假设下,拟议的倾向得分方法可同时消除采样偏差和选择偏差。在本文中,我们将倾向评分方法扩展到涉及流行和事件队列的观察性研究,并评估放射治疗(RT)在诊断为IV期乳腺癌的SEER-Medicare患者中的有效性。具体来说,我们利用事件队列评估接收RT的倾向,然后结合事件队列和流行队列的数据,通过调整模型中的倾向评分来估计RT的影响。我们通过仿真评估提出的方法。我们证明,在几种假设下,拟议的倾向得分方法可同时消除采样偏差和选择偏差。在本文中,我们将倾向评分方法扩展到涉及流行和事件队列的观察性研究,并评估放射治疗(RT)在诊断为IV期乳腺癌的SEER-Medicare患者中的有效性。具体来说,我们利用事件队列来估计接收RT的倾向,然后结合事件队列和流行队列中的数据来通过调整模型中的倾向评分来估计RT的影响。我们通过仿真评估提出的方法。我们证明,在几种假设下,拟议的倾向得分方法可同时消除采样偏差和选择偏差。并评估放射治疗(RT)在诊断为IV期乳腺癌的SEER-Medicare患者中的有效性。具体来说,我们利用事件队列来估计接收RT的倾向,然后结合事件队列和流行队列中的数据来通过调整模型中的倾向评分来估计RT的影响。我们通过仿真评估提出的方法。我们证明,在几种假设下,拟议的倾向得分方法可同时消除采样偏差和选择偏差。并评估放射治疗(RT)在诊断为IV期乳腺癌的SEER-Medicare患者中的有效性。具体来说,我们利用事件队列评估接收RT的倾向,然后结合事件队列和流行队列的数据,通过调整模型中的倾向评分来估计RT的影响。我们通过仿真评估提出的方法。我们证明,在几种假设下,拟议的倾向得分方法可同时消除采样偏差和选择偏差。《加拿大统计杂志》 45:202-219;2017©2017加拿大统计学会
更新日期:2017-04-13
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