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Effect of Ciliary Neurotrophic Factor on Retinal Neurodegeneration in Patients with Macular Telangiectasia Type 2: A Randomized Clinical Trial.
Ophthalmology ( IF 13.1 ) Pub Date : 2018-10-04 , DOI: 10.1016/j.ophtha.2018.09.041 Emily Y Chew 1 , Traci E Clemons 2 , Glenn J Jaffe 3 , Charles A Johnson 4 , Sina Farsiu 3 , Eleonora M Lad 3 , Robyn Guymer 5 , Philip Rosenfeld 6 , Jean-Pierre Hubschman 7 , Ian Constable 8 , Henry Wiley 1 , Lawrence J Singerman 9 , Mark Gillies 10 , Grant Comer 11 , Barbara Blodi 12 , Dean Eliott 13 , Jiong Yan 14 , Alan Bird 15 , Martin Friedlander 16 ,
Ophthalmology ( IF 13.1 ) Pub Date : 2018-10-04 , DOI: 10.1016/j.ophtha.2018.09.041 Emily Y Chew 1 , Traci E Clemons 2 , Glenn J Jaffe 3 , Charles A Johnson 4 , Sina Farsiu 3 , Eleonora M Lad 3 , Robyn Guymer 5 , Philip Rosenfeld 6 , Jean-Pierre Hubschman 7 , Ian Constable 8 , Henry Wiley 1 , Lawrence J Singerman 9 , Mark Gillies 10 , Grant Comer 11 , Barbara Blodi 12 , Dean Eliott 13 , Jiong Yan 14 , Alan Bird 15 , Martin Friedlander 16 ,
Affiliation
PURPOSE
To test the effects of an encapsulated cell-based delivery of a neuroprotective agent, ciliary neurotrophic factor (CNTF), on progression of macular telangiectasia type 2, a neurodegenerative disease with no proven effective therapy.
DESIGN
Randomized sham-controlled clinical trial.
PARTICIPANTS
Ninety-nine study eyes of 67 eligible participants were enrolled.
METHODS
Single-masked randomized clinical trial of 24 months' duration conducted from May 2014 through April 2017 in 11 clinical centers of retinal specialists in the United States and Australia. Participants were randomized 1:1 to surgical implantation of intravitreal sustained delivery of human CNTF versus a sham procedure.
MAIN OUTCOME MEASURES
The primary outcome was the difference in the area of neurodegeneration as measured in the area of the ellipsoid zone disruption (or photoreceptor loss) measured on spectral-domain (SD) OCT images at 24 months from baseline between the treated and untreated groups. Secondary outcomes included comparison of visual function changes between treatment groups.
RESULTS
Among the 67 participants who were randomized (mean age, 62±8.9 years; 41 women [61%]; 58 white persons [86%]), 65 (97%) completed the study. Two participants (3 study eyes) died and 3 participants (4 eyes) were found ineligible. The eyes receiving sham treatment had 31% greater progression of neurodegeneration than the CNTF-treated eyes. The difference in mean area of photoreceptor loss was 0.05±0.03 mm2 (P = 0.04) at 24 months. Retinal sensitivity changes, measured using microperimetry, were correlated highly with the changes in the area of photoreceptor loss (r = 0.86; P < 0.0001). The mean retinal sensitivity loss of the sham group was 45% greater than that of the treated group (decrease, 15.81±8.93 dB; P = 0.07). Reading speed deteriorated in the sham group (-13.9 words per minute) with no loss in the treated group (P = 0.02). Serious adverse ocular effects were found in 2 of 51 persons (4%) in the sham group and 2 of 48 persons (4%) in the treated group.
CONCLUSIONS
In participants with macular telangiectasia type 2, a surgical implant that released CNTF into the vitreous cavity, compared with a sham procedure, slowed the progression of retinal degeneration. Further research is needed to assess longer-term clinical outcomes and safety.
中文翻译：
睫状神经营养因子对 2 型黄斑毛细血管扩张症患者视网膜神经变性的影响：一项随机临床试验。
目的 测试基于封装的细胞递送神经保护剂睫状神经营养因子 (CNTF) 对 2 型黄斑毛细血管扩张症进展的影响，黄斑毛细血管扩张症是一种尚未证实有效治疗的神经退行性疾病。设计 随机假对照临床试验。参与者 招募了 67 名符合条件的参与者的 99 只研究眼。方法 2014 年 5 月至 2017 年 4 月在美国和澳大利亚的 11 个视网膜专家临床中心进行的为期 24 个月的单盲随机临床试验。参与者以 1:1 的比例随机接受玻璃体内持续递送人 CNTF 的手术植入与假手术。主要结果测量主要结果是治疗组和未治疗组之间在距基线 24 个月时在谱域 (SD) OCT 图像上测量的椭球区破坏（或光感受器损失）面积测量的神经变性面积的差异. 次要结果包括治疗组之间视觉功能变化的比较。结果 在随机分配的 67 名参与者（平均年龄，62±8.9 岁；41 名女性 [61%]；58 名白人 [86%]）中，65 名 (97%) 完成了研究。两名参与者（3 只研究眼）死亡，3 名参与者（4 只眼）不合格。与接受 CNTF 治疗的眼睛相比，接受假手术治疗的眼睛的神经变性进展程度要高 31%。24 个月时光感受器损失平均面积的差异为 0.05±0.03 mm2 (P = 0.04)。视网膜敏感度改变，使用微视野测量法测量，与光感受器损失区域的变化高度相关（r = 0.86；P < 0.0001）。假手术组的平均视网膜敏感性损失比治疗组大 45%（降低，15.81±8.93 dB；P = 0.07）。假手术组的阅读速度下降（每分钟-13.9 个单词），而治疗组没有损失（P = 0.02）。假手术组 51 人中的 2 人 (4%) 和治疗组 48 人中的 2 人 (4%) 发现了严重的眼部不良反应。结论 在患有 2 型黄斑毛细血管扩张症的参与者中，与假手术相比，将 CNTF 释放到玻璃体腔的外科植入物减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。与光感受器损失区域的变化高度相关（r = 0.86; P < 0.0001）。假手术组的平均视网膜敏感性损失比治疗组大 45%（降低，15.81±8.93 dB；P = 0.07）。假手术组的阅读速度下降（每分钟-13.9 个单词），而治疗组没有损失（P = 0.02）。假手术组 51 人中的 2 人 (4%) 和治疗组 48 人中的 2 人 (4%) 发现了严重的眼部不良反应。结论 在患有 2 型黄斑毛细血管扩张症的参与者中，与假手术相比，将 CNTF 释放到玻璃体腔的外科植入物减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。与光感受器损失区域的变化高度相关（r = 0.86; P < 0.0001）。假手术组的平均视网膜敏感性损失比治疗组大 45%（降低，15.81±8.93 dB；P = 0.07）。假手术组的阅读速度下降（每分钟-13.9 个单词），而治疗组没有损失（P = 0.02）。假手术组 51 人中的 2 人 (4%) 和治疗组 48 人中的 2 人 (4%) 发现了严重的眼部不良反应。结论 在患有 2 型黄斑毛细血管扩张症的参与者中，与假手术相比，将 CNTF 释放到玻璃体腔的外科植入物减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。假手术组的平均视网膜敏感性损失比治疗组大 45%（降低，15.81±8.93 dB；P = 0.07）。假手术组的阅读速度下降（每分钟-13.9 个单词），而治疗组没有损失（P = 0.02）。假手术组 51 人中的 2 人 (4%) 和治疗组 48 人中的 2 人 (4%) 发现了严重的眼部不良反应。结论 在患有 2 型黄斑毛细血管扩张症的参与者中，与假手术相比，将 CNTF 释放到玻璃体腔的外科植入物减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。假手术组的平均视网膜敏感性损失比治疗组大 45%（降低，15.81±8.93 dB；P = 0.07）。假手术组的阅读速度下降（每分钟-13.9 个单词），而治疗组没有损失（P = 0.02）。假手术组 51 人中的 2 人 (4%) 和治疗组 48 人中的 2 人 (4%) 发现了严重的眼部不良反应。结论 在患有 2 型黄斑毛细血管扩张症的参与者中，与假手术相比，将 CNTF 释放到玻璃体腔的外科植入物减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。每分钟 9 个单词），治疗组没有丢失（P = 0.02）。假手术组 51 人中的 2 人 (4%) 和治疗组 48 人中的 2 人 (4%) 发现了严重的眼部不良反应。结论 在患有 2 型黄斑毛细血管扩张症的参与者中，与假手术相比，将 CNTF 释放到玻璃体腔的外科植入物减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。每分钟 9 个单词），治疗组没有丢失（P = 0.02）。假手术组 51 人中的 2 人 (4%) 和治疗组 48 人中的 2 人 (4%) 发现了严重的眼部不良反应。结论 在患有 2 型黄斑毛细血管扩张症的参与者中，与假手术相比，将 CNTF 释放到玻璃体腔的外科植入物减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。
更新日期：2018-10-04
中文翻译：
睫状神经营养因子对 2 型黄斑毛细血管扩张症患者视网膜神经变性的影响：一项随机临床试验。
目的 测试基于封装的细胞递送神经保护剂睫状神经营养因子 (CNTF) 对 2 型黄斑毛细血管扩张症进展的影响，黄斑毛细血管扩张症是一种尚未证实有效治疗的神经退行性疾病。设计 随机假对照临床试验。参与者 招募了 67 名符合条件的参与者的 99 只研究眼。方法 2014 年 5 月至 2017 年 4 月在美国和澳大利亚的 11 个视网膜专家临床中心进行的为期 24 个月的单盲随机临床试验。参与者以 1:1 的比例随机接受玻璃体内持续递送人 CNTF 的手术植入与假手术。主要结果测量主要结果是治疗组和未治疗组之间在距基线 24 个月时在谱域 (SD) OCT 图像上测量的椭球区破坏（或光感受器损失）面积测量的神经变性面积的差异. 次要结果包括治疗组之间视觉功能变化的比较。结果 在随机分配的 67 名参与者（平均年龄，62±8.9 岁；41 名女性 [61%]；58 名白人 [86%]）中，65 名 (97%) 完成了研究。两名参与者（3 只研究眼）死亡，3 名参与者（4 只眼）不合格。与接受 CNTF 治疗的眼睛相比，接受假手术治疗的眼睛的神经变性进展程度要高 31%。24 个月时光感受器损失平均面积的差异为 0.05±0.03 mm2 (P = 0.04)。视网膜敏感度改变，使用微视野测量法测量，与光感受器损失区域的变化高度相关（r = 0.86；P < 0.0001）。假手术组的平均视网膜敏感性损失比治疗组大 45%（降低，15.81±8.93 dB；P = 0.07）。假手术组的阅读速度下降（每分钟-13.9 个单词），而治疗组没有损失（P = 0.02）。假手术组 51 人中的 2 人 (4%) 和治疗组 48 人中的 2 人 (4%) 发现了严重的眼部不良反应。结论 在患有 2 型黄斑毛细血管扩张症的参与者中，与假手术相比，将 CNTF 释放到玻璃体腔的外科植入物减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。与光感受器损失区域的变化高度相关（r = 0.86; P < 0.0001）。假手术组的平均视网膜敏感性损失比治疗组大 45%（降低，15.81±8.93 dB；P = 0.07）。假手术组的阅读速度下降（每分钟-13.9 个单词），而治疗组没有损失（P = 0.02）。假手术组 51 人中的 2 人 (4%) 和治疗组 48 人中的 2 人 (4%) 发现了严重的眼部不良反应。结论 在患有 2 型黄斑毛细血管扩张症的参与者中，与假手术相比，将 CNTF 释放到玻璃体腔的外科植入物减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。与光感受器损失区域的变化高度相关（r = 0.86; P < 0.0001）。假手术组的平均视网膜敏感性损失比治疗组大 45%（降低，15.81±8.93 dB；P = 0.07）。假手术组的阅读速度下降（每分钟-13.9 个单词），而治疗组没有损失（P = 0.02）。假手术组 51 人中的 2 人 (4%) 和治疗组 48 人中的 2 人 (4%) 发现了严重的眼部不良反应。结论 在患有 2 型黄斑毛细血管扩张症的参与者中，与假手术相比，将 CNTF 释放到玻璃体腔的外科植入物减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。假手术组的平均视网膜敏感性损失比治疗组大 45%（降低，15.81±8.93 dB；P = 0.07）。假手术组的阅读速度下降（每分钟-13.9 个单词），而治疗组没有损失（P = 0.02）。假手术组 51 人中的 2 人 (4%) 和治疗组 48 人中的 2 人 (4%) 发现了严重的眼部不良反应。结论 在患有 2 型黄斑毛细血管扩张症的参与者中，与假手术相比，将 CNTF 释放到玻璃体腔的外科植入物减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。假手术组的平均视网膜敏感性损失比治疗组大 45%（降低，15.81±8.93 dB；P = 0.07）。假手术组的阅读速度下降（每分钟-13.9 个单词），而治疗组没有损失（P = 0.02）。假手术组 51 人中的 2 人 (4%) 和治疗组 48 人中的 2 人 (4%) 发现了严重的眼部不良反应。结论 在患有 2 型黄斑毛细血管扩张症的参与者中，与假手术相比，将 CNTF 释放到玻璃体腔的外科植入物减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。每分钟 9 个单词），治疗组没有丢失（P = 0.02）。假手术组 51 人中的 2 人 (4%) 和治疗组 48 人中的 2 人 (4%) 发现了严重的眼部不良反应。结论 在患有 2 型黄斑毛细血管扩张症的参与者中，与假手术相比，将 CNTF 释放到玻璃体腔的外科植入物减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。每分钟 9 个单词），治疗组没有丢失（P = 0.02）。假手术组 51 人中的 2 人 (4%) 和治疗组 48 人中的 2 人 (4%) 发现了严重的眼部不良反应。结论 在患有 2 型黄斑毛细血管扩张症的参与者中，与假手术相比，将 CNTF 释放到玻璃体腔的外科植入物减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。减缓了视网膜变性的进展。需要进一步研究来评估长期临床结果和安全性。
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