Spinal muscular atrophy (SMA) is a common and oft-fatal pediatric neuromuscular disorder caused by insufficient SMN protein. Now, two clinical trials (Mendell et al., 2017; Finkel et al., 2017) demonstrate that restoring the protein is therapeutic, offering new treatment options and renewed hope to SMA patients.

中文翻译：

---

增强SMN蛋白以治疗小儿脊髓性肌萎缩症。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是由SMN蛋白不足引起的常见且致命的小儿神经肌肉疾病。现在，两项临床试验（Mendell等人，2017; Finkel等人，2017）证明，恢复蛋白具有治疗性，为SMA患者提供了新的治疗选择和新希望。