Malignant peripheral nerve sheath tumor (MPNST) is an aggressive soft tissue sarcoma for which the only effective therapy is surgery. In 2016, an international meeting entitled “MPNST State of the Science: Outlining a Research Agenda for the Future” was convened to establish short- and long-term research priorities. Key recommendations included the: 1) development of standardized, cost-efficient fluorodeoxyglucose positron emission tomography and whole-body magnetic resonance imaging guidelines to evaluate masses concerning for MPNST; 2) development of better understanding and histologic criteria for the transformation of a plexiform neurofibroma to MPNST; 3) establishment of a centralized database to collect genetic, genomic, histologic, immunohistochemical, molecular, radiographic, treatment, and related clinical data from MPNST subspecialty centers in a standardized manner; 4) creation of accurate mouse models to study the plexiform neurofibroma-to-MPNST transition, MPNST metastasis, and drug resistance; 5) use of trial designs that minimize regulatory requirements, maximize availability to patients, consider novel secondary end points, and study patients with newly diagnosed disease. Lastly, in order to minimize delays in developing novel therapies and promote the most efficient use of research resources and patient samples, data sharing should be incentivized.

中文翻译：

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1型神经纤维瘤病相关MPNST科学现状：概述未来的研究议程

恶性周围神经鞘瘤（MPNST）是一种侵袭性软组织肉瘤，其唯一有效的治疗方法是手术。2016年，召开了题为“ MPNST科学现状：概述未来研究议程”的国际会议，以确定短期和长期研究重点。关键建议包括：1）开发标准化的，具有成本效益的氟脱氧葡萄糖正电子发射断层显像和全身磁共振成像指南，以评估与MPNST有关的肿块；2）对丛状神经纤维瘤向MPNST转化的更好的了解和组织学标准的发展；3）建立集中式数据库，以收集遗传，基因组，组织学，免疫组织化学，分子，放射照相，治疗，以及来自MPNST专科中心的相关临床数据，以标准化的方式；4）建立精确的小鼠模型，以研究丛状神经纤维瘤向MPNST过渡，MPNST转移和耐药性；5）使用能够最大程度地减少法规要求，最大程度地提高患者利用率，考虑新的次要终点以及研究患有新诊断疾病的患者的试验设计。最后，为了最大程度地减少开发新疗法的延迟并促进对研究资源和患者样本的最有效利用，应该鼓励数据共享。考虑新的次要终点，并研究新诊断的疾病患者。最后，为了最大程度地减少开发新疗法的延迟并促进对研究资源和患者样本的最有效利用，应该鼓励数据共享。考虑新的次要终点，并研究新诊断的疾病患者。最后，为了最大程度地减少开发新疗法的延迟并促进对研究资源和患者样本的最有效利用，应该鼓励数据共享。