腺相关病毒（AAV）具有多个理想特征，包括无致病性、高效感染分裂和非分裂细胞以及持续维持病毒基因组，因此基于这种亲代病毒的基因传递载体具有广阔前景。然而，从使用这些载体的临床数据得出的结论是，需要开发对相关靶组织具有更高转导效率和特异性的新AAV。为了克服这些限制，作者化学修饰了AAV载体衣壳的表面。作者通过在衣壳蛋白的氨基与掺入配体中的反应性异硫氰酸酯基序之间形成硫脲官能团实现了该配体的化学偶联，从而实现上述修饰。该策略不需要衣壳序列的基因工程。他们首先使用荧光团（FITC）进行了概念验证，随后将N-乙酰半乳糖胺配体偶联到AAV衣壳的表面上，以实现脱唾液酸糖蛋白受体介导的肝细胞靶向递送。化学修饰衣壳与中和抗体的相互作用也减少了。综上所述，该文章揭示了制备通过化学偶联靶向AAV的特定工程平台的可能性。

中文翻译：

---

通过化学修饰腺相关病毒衣壳改善基因传递

腺相关病毒（AAV）具有多个理想特征，包括无致病性，高效感染分裂和非分裂细胞以及持续维持病毒基因组，因此基于这种亲代病毒的基因传递载体具有广阔的前景。然而，从使用这些克服这些限制，作者化学修饰了AAV载体衣壳的表面。作者通过在衣壳该蛋白质不需要的壳壳序列的基因工程。他们首先使用荧光团（FITC）进行了概念验证，随后将N-乙酰半乳糖胺配体连接到AAV衣壳的表面上，以实现脱唾液酸糖蛋白受体介导的肝细胞掺入。交付。化学修饰衣壳与中和抗体的相互作用也减少了。