BACKGROUND This study aimed to evaluate sickle-cell disease (SCD) treatment patterns and economic burden among patients prescribed hydroxyurea (HU) in the US, through claims data. METHODS SCD patients with pharmacy claims for HU were selected from the Medicaid Analytic Extracts (MAX) from January 1, 2009 - December 31, 2013. The first HU prescription during the identification period was defined as the index date and patients were required to have had continuous medical and pharmacy benefits for ≥6 months baseline and 12 months follow-up periods. Patient demographics, clinical characteristics, treatment patterns, health care utilization, and costs were examined, and variables were analyzed descriptively. RESULTS A total of 3999 SCD patients prescribed HU were included; the mean age was 19.24 years, most patients were African American (73.3%), and the mean Charlson comorbidity index (CCI) score was 0.6. Asthma (20.3%), acute chest syndrome (15.6%), and infectious and parasitic diseases (20%) were the most prevalent comorbidities. During the 12-month follow-up period, 58.9% (N = 2357) of patients discontinued HU medication. The mean medication possession ratio (MPR) was 0.52, and 22.3% of patients had MPR ≥80%. The average length of stay (LOS) for SCD-related hospitalization was 13.35 days; 64% of patients had ≥1 SCD-related hospitalization. The mean annual total SCD-related costs per patient were $27,779, mostly inpatient costs ($20,128). CONCLUSIONS Overall, the study showed the patients had significant unmet needs manifest as poor medication adherence, high treatment discontinuation rates, and high economic burden.

中文翻译：

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镰状细胞性疾病患者开具羟基脲的治疗方式和经济负担：一项基于索赔的回顾性研究。

背景技术这项研究旨在通过索赔数据评估镰刀状细胞疾病（SCD）的治疗方式和美国处方羟基脲（HU）患者的经济负担。方法从2009年1月1日至2013年12月31日的Medicaid Analytic Extracts（MAX）中选择对HU有药理要求的SCD患者。在鉴定期间将第一个HU处方定义为索引日期，并且要求患者必须接受基线≥6个月和随访期12个月的持续医疗和药学福利。检查了患者的人口统计学，临床特征，治疗模式，医疗保健利用率和费用，并对描述性变量进行了分析。结果纳入3999例接受SHU治疗的SCD患者。平均年龄为19.24岁，大多数患者为非裔美国人（73.3％），平均Charlson合并症指数（CCI）得分为0.6。最常见的合并症是哮喘（20.3％），急性胸综合症（15.6％）以及传染病和寄生虫病（20％）。在12个月的随访期内，有58.9％（N = 2357）的患者停用了HU药物治疗。平均药物拥有率（MPR）为0.52，MPR≥80％的患者为22.3％。SCD相关住院的平均住院时间（LOS）为13.35天；64％的患者进行了≥1次与SCD相关的住院治疗。每位患者与SCD相关的年均总费用为27,779美元，主要是住院费用（20,128美元）。结论总的来说，该研究表明患者有严重的未满足需求，表现为药物依从性差，治疗中止率高和经济负担高。最常见的合并症是3％），急性胸腔综合征（15.6％）以及传染病和寄生虫病（20％）。在12个月的随访期内，有58.9％（N = 2357）的患者停用了HU药物治疗。平均药物拥有率（MPR）为0.52，MPR≥80％的患者为22.3％。SCD相关住院的平均住院时间（LOS）为13.35天；64％的患者接受了≥1例与SCD相关的住院治疗。每位患者与SCD相关的年均总费用为27,779美元，主要是住院费用（20,128美元）。结论总的来说，该研究表明患者有严重的未满足需求，表现为药物依从性差，治疗中止率高和经济负担高。最常见的合并症是3％），急性胸腔综合征（15.6％）以及传染病和寄生虫病（20％）。在12个月的随访期内，有58.9％（N = 2357）的患者停用了HU药物治疗。平均药物拥有率（MPR）为0.52，MPR≥80％的患者占22.3％。SCD相关住院的平均住院时间（LOS）为13.35天；64％的患者接受了≥1例与SCD相关的住院治疗。每位患者与SCD相关的年均总费用为27,779美元，主要是住院费用（20,128美元）。结论总的来说，该研究表明患者有严重的未满足需求，表现为药物依从性差，治疗中止率高和经济负担高。在12个月的随访期内，有58.9％（N = 2357）的患者停用了HU药物治疗。平均药物拥有率（MPR）为0.52，MPR≥80％的患者为22.3％。SCD相关住院的平均住院时间（LOS）为13.35天；64％的患者接受了≥1例与SCD相关的住院治疗。每位患者与SCD相关的年均总费用为27,779美元，主要是住院费用（20,128美元）。结论总的来说，该研究表明患者有严重的未满足需求，表现为药物依从性差，治疗中止率高和经济负担高。在12个月的随访期内，有58.9％（N = 2357）的患者停用了HU药物治疗。平均药物拥有率（MPR）为0.52，MPR≥80％的患者为22.3％。SCD相关住院的平均住院时间（LOS）为13.35天；64％的患者进行了≥1次与SCD相关的住院治疗。每位患者与SCD相关的年均总费用为27,779美元，主要是住院费用（20,128美元）。结论总的来说，该研究表明患者有严重的未满足需求，表现为药物依从性差，治疗中止率高和经济负担高。64％的患者接受了≥1例与SCD相关的住院治疗。每位患者与SCD相关的年均总费用为27,779美元，主要是住院费用（20,128美元）。结论总体而言，该研究表明患者有严重的未满足需求，表现为药物依从性差，治疗中止率高和经济负担高。64％的患者接受了≥1例与SCD相关的住院治疗。每位患者与SCD相关的年均总费用为27,779美元，主要是住院费用（20,128美元）。结论总的来说，该研究表明患者有严重的未满足需求，表现为药物依从性差，治疗中止率高和经济负担高。