Value in drugs do not always lies simply in them curing diseases: they may also be used to prolong life, improve its quality, and relieve patients' families. How much these elements matter should weigh on reimbursement decisions. Rare diseases often lack strong clinical evidence; hence, overlooking other elements that society values may lead to suboptimal decisions. We examine the preferences for treatments of non-oncological rare diseases among 16 experts in Poland with PAPRIKA—a choice-based elicitation method. Among seven attributes, clinical effect was found to be the most important, followed by returning the patient's family to normal functioning. Whether a treatment is used in children or any alternative treatment is available were the least important attributes. The respondents have a non-linear, diminishing preference for clinical effects, and an almost linear (negative) preference for cost. We develop a new method of sensitivity analysis that accounts for the non-uniqueness of part-worth utilities and the possibility of respondents answering inattentively to some questions, and we find our results to be robust. When looking at heterogeneity, three types of respondents deviating from mean-preferences emerge, in terms of what particular factors they place emphasis on: (a) cost and effectiveness, (b) to whom technology is offered (prognosis and availability of alternative), (c) the impact on family, safety, and caring for children. The part-worth utilities identified can be used to support multiple criteria decision-making in Poland.

中文翻译：

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治疗非肿瘤罕见病最重要的是什么？——用 PAPRIKA 在波兰引起专家的偏好

药物的价值并不总是仅仅在于治愈疾病：它们还可以用于延长生命、提高生命质量、减轻患者家属的负担。这些因素对报销决定的影响有多大。罕见病往往缺乏强有力的临床证据；因此，忽视社会重视的其他因素可能会导致次优决策。我们使用 PAPRIKA（一种基于选择的启发方法）检查​​了波兰 16 位专家对非肿瘤罕见病治疗的偏好。在七个属性中，临床效果被认为是最重要的，其次是使患者的家庭恢复正常功能。是否在儿童中使用治疗或任何替代治疗是最不重要的属性。受访者有一个非线性的，对临床效果的偏好递减，对成本的偏好几乎呈线性（负）。我们开发了一种新的敏感性分析方法，该方法解释了部分价值效用的非唯一性以及受访者对某些问题的回答不专心的可能性，我们发现我们的结果是稳健的。在研究异质性时，出现了三种偏离平均偏好的受访者，就他们强调的特定因素而言：(a) 成本和有效性，(b) 向谁提供技术（预测和替代方案的可用性）， (c) 对家庭、安全和照顾儿童的影响。确定的部分价值公用事业可用于支持波兰的多标准决策。我们开发了一种新的敏感性分析方法，该方法解释了部分价值效用的非唯一性以及受访者对某些问题的回答不专心的可能性，我们发现我们的结果是稳健的。在研究异质性时，出现了三种偏离平均偏好的受访者，就他们强调的特定因素而言：(a) 成本和有效性，(b) 向谁提供技术（预测和替代方案的可用性）， (c) 对家庭、安全和照顾儿童的影响。确定的部分价值公用事业可用于支持波兰的多标准决策。我们开发了一种新的敏感性分析方法，该方法解释了部分价值效用的非唯一性以及受访者对某些问题的回答不专心的可能性，我们发现我们的结果是稳健的。在研究异质性时，出现了三种偏离平均偏好的受访者，就他们强调的特定因素而言：(a) 成本和有效性，(b) 向谁提供技术（预测和替代方案的可用性）， (c) 对家庭、安全和照顾儿童的影响。确定的部分价值公用事业可用于支持波兰的多标准决策。根据他们所强调的特定因素，出现了三种偏离平均偏好的受访者：(a) 成本和有效性，(b) 向谁提供技术（预测和替代方案的可用性），(c) 影响关于家庭、安全和照顾孩子。确定的部分价值公用事业可用于支持波兰的多标准决策。根据他们所强调的特定因素，出现了三种偏离平均偏好的受访者：(a) 成本和有效性，(b) 向谁提供技术（预测和替代方案的可用性），(c) 影响关于家庭、安全和照顾孩子。确定的部分价值公用事业可用于支持波兰的多标准决策。