While randomized trials remain the best evidence for treatment effectiveness, lack of generalizability often remains an important concern. Additionally, when new treatments are compared against existing standards of care, the potentially small benefit of the new treatment may be difficult to detect in a trial without extremely large sample sizes and long follow‐up times. Recent advances in “data fusion” provide a framework to combine results across studies that are applicable to a given population of interest and allow treatment comparisons that may not be feasible with traditional study designs. We propose a data fusion‐based estimator that can be used to combine information from two studies: (1) a study comparing a new treatment to the standard of care in the local population of interest, and (2) a study comparing the standard of care to placebo in a separate, distal population. We provide conditions under which the parameter of interest can be identified from the two studies described and explore properties of the estimator through simulation. Finally, we apply the estimator to estimate the effect of triple‐ vs monotherapy for the treatment of HIV using data from two randomized trials. The proposed estimator can account for underlying population structures that induce differences in case mix, adherence, and outcome prevalence between the local and distal populations, and the estimator can also account for potentially informative loss to follow‐up. Approaches like those detailed here are increasingly important to speed the approval and adoption of effective new therapies by leveraging multiple sources of information.

中文翻译：

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治疗效果的融合设计和估计

虽然随机试验仍然是治疗有效性的最佳证据，但缺乏普遍性通常仍然是一个重要问题。此外，当将新疗法与现有护理标准进行比较时，如果没有非常大的样本量和较长的随访时间，新疗法的潜在微小益处可能难以在试验中发现。“数据融合”的最新进展提供了一个框架，可以将适用于特定感兴趣人群的研究结果结合起来，并允许进行传统研究设计可能不可行的治疗比较。我们提出了一种基于数据融合的估计器，可用于结合来自两项研究的信息：（1）一项将新治疗与当地感兴趣人群的护理标准进行比较的研究，(2) 一项在单独的远端人群中比较护理标准与安慰剂的研究。我们提供了可以从所描述的两项研究中识别出感兴趣的参数的条件，并通过模拟探索估计量的特性。最后，我们使用来自两项随机试验的数据应用估计量来估计三联疗法与单药疗法治疗 HIV 的效果。所提出的估计量可以解释潜在的人口结构，这些结构会导致本地和远端人群之间的病例组合、依从性和结果流行率的差异，并且估计量还可以解释潜在的随访信息损失。通过利用多种信息来源，此处详述的方法对于加快批准和采用有效的新疗法变得越来越重要。远端人口。我们提供了可以从所描述的两项研究中识别出感兴趣的参数的条件，并通过模拟探索估计量的特性。最后，我们使用来自两项随机试验的数据应用估计量来估计三联疗法与单药疗法治疗 HIV 的效果。所提出的估计量可以解释潜在的人口结构，这些结构会导致本地和远端人群之间的病例组合、依从性和结果流行率的差异，并且估计量还可以解释潜在的随访信息损失。通过利用多种信息来源，此处详述的方法对于加快批准和采用有效的新疗法变得越来越重要。远端人口。我们提供了可以从所描述的两项研究中识别出感兴趣的参数的条件，并通过模拟探索估计量的特性。最后，我们使用来自两项随机试验的数据应用估计量来估计三联疗法与单药疗法治疗 HIV 的效果。所提出的估计量可以解释潜在的人口结构，这些结构会导致本地和远端人群之间的病例组合、依从性和结果流行率的差异，并且估计量还可以解释潜在的随访信息损失。通过利用多种信息来源，此处详述的方法对于加快批准和采用有效的新疗法变得越来越重要。我们提供了可以从所描述的两项研究中识别出感兴趣的参数的条件，并通过模拟探索估计量的特性。最后，我们使用来自两项随机试验的数据应用估计量来估计三联疗法与单药疗法治疗 HIV 的效果。所提出的估计量可以解释潜在的人口结构，这些结构会导致本地和远端人群之间的病例组合、依从性和结果流行率的差异，并且估计量还可以解释潜在的随访信息损失。通过利用多种信息来源，此处详述的方法对于加快批准和采用有效的新疗法变得越来越重要。我们提供了可以从所描述的两项研究中识别出感兴趣的参数的条件，并通过模拟探索估计量的特性。最后，我们使用来自两项随机试验的数据应用估计量来估计三联疗法与单药疗法治疗 HIV 的效果。所提出的估计量可以解释潜在的人口结构，这些结构会导致本地和远端人群之间的病例组合、依从性和结果流行率的差异，并且估计量还可以解释潜在的随访信息损失。通过利用多种信息来源，此处详述的方法对于加快批准和采用有效的新疗法变得越来越重要。最后，我们使用来自两项随机试验的数据应用估计量来估计三联疗法与单药疗法治疗 HIV 的效果。所提出的估计量可以解释潜在的人口结构，这些结构会导致本地和远端人群之间的病例组合、依从性和结果流行率的差异，并且估计量还可以解释潜在的随访信息损失。通过利用多种信息来源，此处详述的方法对于加快批准和采用有效的新疗法变得越来越重要。最后，我们使用来自两项随机试验的数据应用估计量来估计三联疗法与单药疗法治疗 HIV 的效果。所提出的估计量可以解释潜在的人口结构，这些结构会导致本地和远端人群之间的病例组合、依从性和结果流行率的差异，并且估计量还可以解释潜在的随访信息损失。通过利用多种信息来源，此处详述的方法对于加快批准和采用有效的新疗法变得越来越重要。当地和远端人群之间的结果患病率和结果患病率，估计者也可以解释潜在的随访信息丢失。通过利用多种信息来源，此处详述的方法对于加快批准和采用有效的新疗法变得越来越重要。当地和远端人群之间的结果患病率和结果患病率，估计者也可以解释潜在的随访信息丢失。通过利用多种信息来源，此处详述的方法对于加快批准和采用有效的新疗法变得越来越重要。