In randomized trials or observational studies involving clustered units, the assumption of independence within clusters is not practical. Existing parametric or semiparametric methods assume specific dependence structures within a cluster. Furthermore, parametric model assumptions may not even be realistic when data are measured in a nonmetric scale as commonly happens, for example, in quality-of-life outcomes. In this paper, nonparametric effect-size measures for clustered data that allow meaningful and interpretable probabilistic comparisons of treatments or intervention programs will be introduced. The dependence among observations within a cluster can be arbitrary. Point estimators along with their asymptotic properties for computing confidence intervals and performing hypothesis test will be discussed. Small sample approximations that retain some of the optimal asymptotic behaviors will be presented. In our setup, some clusters may involve observations coming from both intervention groups (referred to as complete clusters), while others may contain observations from one group only (referred to as incomplete clusters). In deriving the asymptotic theories, we do not impose any relation in the rate of divergence of the numbers of complete and incomplete clusters. Simulations show favorable performance of the methods for arbitrary combinations of complete and incomplete clusters. The developed nonparametric methods are illustrated using data from a randomized trial of indoor wood smoke reduction to improve asthma symptoms and a cluster-randomized trial for smoking cessation.

中文翻译：

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部分完全聚类数据中的非参数 Behrens-Fisher 问题

在涉及集群单位的随机试验或观察性研究中，集群内独立性的假设是不切实际的。现有的参数或半参数方法假定集群内的特定依赖结构。此外，当数据以通常发生的非度量尺度测量时，参数模型假设甚至可能不切实际，例如，在生活质量结果中。在本文中，将介绍聚类数据的非参数效应大小测量，这些测量允许对治疗或干预计划进行有意义且可解释的概率比较。集群内观察之间的依赖性可以是任意的。将讨论点估计量及其用于计算置信区间和执行假设检验的渐近特性。将呈现保留一些最佳渐近行为的小样本近似值。在我们的设置中，一些集群可能涉及来自两个干预组的观察（称为完整集群），而其他集群可能仅包含来自一组的观察（称为不完整集群）。在推导渐近理论时，我们没有对完整和不完整簇数的散度率施加任何关系。模拟表明，对于完整和不完整集群的任意组合，这些方法具有良好的性能。开发的非参数方法使用来自减少室内木材烟雾以改善哮喘症状的随机试验和戒烟的整群随机试验的数据进行说明。一些集群可能涉及来自两个干预组的观察（称为完整集群），而其他集群可能仅包含来自一组的观察（称为不完整集群）。在推导渐近理论时，我们没有对完整和不完整簇数的散度率施加任何关系。模拟表明，对于完整和不完整集群的任意组合，这些方法具有良好的性能。开发的非参数方法使用来自减少室内木材烟雾以改善哮喘症状的随机试验和戒烟的整群随机试验的数据进行说明。一些集群可能涉及来自两个干预组的观察（称为完整集群），而其他集群可能仅包含来自一组的观察（称为不完整集群）。在推导渐近理论时，我们没有对完整和不完整簇数的散度率施加任何关系。模拟表明，对于完整和不完整集群的任意组合，这些方法具有良好的性能。开发的非参数方法使用来自减少室内木材烟雾以改善哮喘症状的随机试验和戒烟的整群随机试验的数据进行说明。而其他人可能只包含来自一组的观察结果（称为不完整集群）。在推导渐近理论时，我们没有对完整和不完整簇数的散度率施加任何关系。模拟表明，对于完整和不完整集群的任意组合，这些方法具有良好的性能。开发的非参数方法使用来自减少室内木材烟雾以改善哮喘症状的随机试验和戒烟的整群随机试验的数据进行说明。而其他人可能只包含来自一组的观察结果（称为不完整集群）。在推导渐近理论时，我们不对完整和不完整簇数的散度率施加任何关系。模拟表明，对于完整和不完整集群的任意组合，这些方法具有良好的性能。开发的非参数方法使用来自减少室内木材烟雾以改善哮喘症状的随机试验和戒烟的整群随机试验的数据进行说明。