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On permutation tests for comparing restricted mean survival time with small sample from randomized trials.
Statistics in Medicine ( IF 2 ) Pub Date : 2020-05-20 , DOI: 10.1002/sim.8565 Miki Horiguchi 1, 2 , Hajime Uno 1, 2, 3
Statistics in Medicine ( IF 2 ) Pub Date : 2020-05-20 , DOI: 10.1002/sim.8565 Miki Horiguchi 1, 2 , Hajime Uno 1, 2, 3
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Between‐group comparison based on the restricted mean survival time (RMST) is getting attention as an alternative to the conventional logrank/hazard ratio approach for time‐to‐event outcomes in randomized controlled trials (RCTs). The validity of the commonly used nonparametric inference procedure for RMST has been well supported by large sample theories. However, we sometimes encounter cases with a small sample size in practice, where we cannot rely on the large sample properties. Generally, the permutation approach can be useful to handle these situations in RCTs. However, a numerical issue arises when implementing permutation tests for difference or ratio of RMST from two groups. In this article, we discuss the numerical issue and consider six permutation methods for comparing survival time distributions between two groups using RMST in RCTs setting. We conducted extensive numerical studies and assessed type I error rates of these methods. Our numerical studies demonstrated that the inflation of the type I error rate of the asymptotic methods is not negligible when sample size is small, and that all of the six permutation methods are workable solutions. Although some permutation methods became a little conservative, no remarkable inflation of the type I error rates were observed. We recommend using permutation tests instead of the asymptotic tests, especially when the sample size is less than 50 per arm.
中文翻译:
在排列测试中,用于比较限制性平均生存时间与随机试验中的少量样本。
在随机对照试验(RCT)中,基于受限平均生存时间(RMST)的组间比较作为常规对数秩/风险比方法在事件发生时间上的结果的替代方法正在引起关注。大型样本理论很好地支持了RMST常用非参数推理过程的有效性。但是,在实践中,有时我们会遇到样本量较小的案例,在这种情况下,我们不能依赖大样本属性。通常,置换方法可用于处理RCT中的这些情况。但是,当对两组的RMST的差异或比率进行置换检验时,会出现一个数字问题。在这篇文章中,我们讨论了数值问题,并考虑了六种置换方法,用于比较RCT设置中使用RMST的两组之间的生存时间分布。我们进行了广泛的数值研究,并评估了这些方法的I型错误率。我们的数值研究表明,当样本量较小时,渐近方法的I型错误率的增加不可忽略,并且所有六个排列方法都是可行的解决方案。尽管某些置换方法变得有些保守,但未观察到I型错误率的显着膨胀。我们建议使用置换检验而不是渐近检验,尤其是当样本量每臂小于50时。我们的数值研究表明,当样本量较小时,渐近方法的I型错误率的增加不可忽略,并且所有六个排列方法都是可行的解决方案。尽管某些置换方法变得有些保守,但未观察到I型错误率的显着膨胀。我们建议使用置换检验而不是渐近检验,特别是当样本量每臂小于50时。我们的数值研究表明,当样本量较小时,渐近方法的I型错误率的增加不可忽略,并且所有六个排列方法都是可行的解决方案。尽管某些置换方法变得有些保守,但未观察到I型错误率的显着膨胀。我们建议使用置换检验而不是渐近检验,特别是当样本量每臂小于50时。
更新日期:2020-05-20
中文翻译:
在排列测试中,用于比较限制性平均生存时间与随机试验中的少量样本。
在随机对照试验(RCT)中,基于受限平均生存时间(RMST)的组间比较作为常规对数秩/风险比方法在事件发生时间上的结果的替代方法正在引起关注。大型样本理论很好地支持了RMST常用非参数推理过程的有效性。但是,在实践中,有时我们会遇到样本量较小的案例,在这种情况下,我们不能依赖大样本属性。通常,置换方法可用于处理RCT中的这些情况。但是,当对两组的RMST的差异或比率进行置换检验时,会出现一个数字问题。在这篇文章中,我们讨论了数值问题,并考虑了六种置换方法,用于比较RCT设置中使用RMST的两组之间的生存时间分布。我们进行了广泛的数值研究,并评估了这些方法的I型错误率。我们的数值研究表明,当样本量较小时,渐近方法的I型错误率的增加不可忽略,并且所有六个排列方法都是可行的解决方案。尽管某些置换方法变得有些保守,但未观察到I型错误率的显着膨胀。我们建议使用置换检验而不是渐近检验,尤其是当样本量每臂小于50时。我们的数值研究表明,当样本量较小时,渐近方法的I型错误率的增加不可忽略,并且所有六个排列方法都是可行的解决方案。尽管某些置换方法变得有些保守,但未观察到I型错误率的显着膨胀。我们建议使用置换检验而不是渐近检验,特别是当样本量每臂小于50时。我们的数值研究表明,当样本量较小时,渐近方法的I型错误率的增加不可忽略,并且所有六个排列方法都是可行的解决方案。尽管某些置换方法变得有些保守,但未观察到I型错误率的显着膨胀。我们建议使用置换检验而不是渐近检验,特别是当样本量每臂小于50时。