BACKGROUND The efficacy and safety of opicapone, a once-daily catechol-O-methyltransferase inhibitor, have been established in two large randomized, placebo-controlled, multinational pivotal trials. Still, clinical evidence from routine practice is needed to complement the data from the pivotal trials. METHODS OPTIPARK (NCT02847442) was a prospective, open-label, single-arm trial conducted in Germany and the UK under clinical practice conditions. Patients with Parkinson's disease and motor fluctuations were treated with opicapone 50 mg for 3 (Germany) or 6 (UK) months in addition to their current levodopa and other antiparkinsonian treatments. The primary endpoint was the Clinician's Global Impression of Change (CGI-C) after 3 months. Secondary assessments included Patient Global Impressions of Change (PGI-C), the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS), Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-8), and the Non-Motor Symptoms Scale (NMSS). Safety assessments included evaluation of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs). RESULTS Of the 506 patients enrolled, 495 (97.8%) took at least one dose of opicapone. Of these, 393 (79.4%) patients completed 3 months of treatment. Overall, 71.3 and 76.9% of patients experienced any improvement on CGI-C and PGI-C after 3 months, respectively (full analysis set). At 6 months, for UK subgroup only (n = 95), 85.3% of patients were judged by investigators as improved since commencing treatment. UPDRS scores at 3 months showed statistically significant improvements in activities of daily living during OFF (mean ± SD change from baseline: - 3.0 ± 4.6, p < 0.0001) and motor scores during ON (- 4.6 ± 8.1, p < 0.0001). The mean ± SD improvements of - 3.4 ± 12.8 points for PDQ-8 and -6.8 ± 19.7 points for NMSS were statistically significant versus baseline (both p < 0.0001). Most of TEAEs (94.8% of events) were of mild or moderate intensity. TEAEs considered to be at least possibly related to opicapone were reported for 45.1% of patients, with dyskinesia (11.5%) and dry mouth (6.5%) being the most frequently reported. Serious TEAEs considered at least possibly related to opicapone were reported for 1.4% of patients. CONCLUSIONS Opicapone 50 mg was effective and generally well-tolerated in PD patients with motor fluctuations treated in clinical practice. TRIAL REGISTRATION Registered in July 2016 at clinicaltrials.gov (NCT02847442).

中文翻译：

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opicapone 在有运动波动的帕金森病患者中的有效性和安全性：OPTIPARK 开放标签研究。

背景 两项大型随机、安慰剂对照、多国关键试验已经确定了每日一次的儿茶酚-O-甲基转移酶抑制剂阿匹卡朋的有效性和安全性。尽管如此，仍需要来自常规实践的临床证据来补充来自关键试验的数据。方法 OPTIPARK (NCT02847442) 是一项在德国和英国在临床实践条件下进行的前瞻性、开放标签、单臂试验。除了目前的左旋多巴和其他抗帕金森病治疗外，患有帕金森病和运动波动的患者还接受了 50 毫克阿哌卡酮治疗 3（德国）或 6 个月（英国）。主要终点是临床医生 3 个月后的总体变化印象 (CGI-C)。次要评估包括患者总体变化印象 (PGI-C)、统一帕金森氏症 s 疾病评定量表 (UPDRS)、帕金森病问卷 (PDQ-8) 和非运动症状量表 (NMSS)。安全性评估包括对治疗中出现的不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的评估。结果 在纳入的 506 名患者中，495 名 (97.8%) 服用了至少一剂阿卡朋。其中，393 名（79.4%）患者完成了 3 个月的治疗。总体而言，分别有 71.3% 和 76.9% 的患者在 3 个月后 CGI-C 和 PGI-C 出现任何改善（全分析集）。在 6 个月时，仅对于英国亚组（n = 95），研究人员判断 85.3% 的患者自开始治疗以来有所改善。3 个月时的 UPDRS 评分显示，OFF 期间的日常生活活动有统计学显着改善（与基线相比的平均值 ± SD 变化：- 3.0 ± 4.6，p < 0.0001）和 ON 期间的运动评分（- 4. 6 ± 8.1，p < 0.0001)。与基线相比，PDQ-8 的平均值 ± SD 改善 - 3.4 ± 12.8 分和 NMSS 的 -6.8 ± 19.7 分具有统计学意义（均 p < 0.0001）。大多数 TEAE（94.8% 的事件）具有轻度或中度强度。45.1% 的患者报告了被认为至少可能与阿卡朋相关的 TEAE，其中运动障碍 (11.5%) 和口干 (6.5%) 是最常见的报告。据报道，1.4% 的患者被认为至少可能与阿卡朋有关的严重 TEAE。结论 在临床实践中，Opicapone 50 mg 对有运动波动的 PD 患者有效且通常耐受性良好。试验注册 2016 年 7 月在clinicaltrials.gov 注册（NCT02847442）。NMSS 的 7 分与基线相比具有统计学意义（均 p < 0.0001）。大多数 TEAE（94.8% 的事件）具有轻度或中度强度。45.1% 的患者报告了被认为至少可能与阿卡朋相关的 TEAE，其中运动障碍 (11.5%) 和口干 (6.5%) 是最常见的报告。据报道，1.4% 的患者被认为至少可能与阿卡朋有关的严重 TEAE。结论 在临床实践中，Opicapone 50 mg 对有运动波动的 PD 患者有效且通常耐受性良好。试验注册 2016 年 7 月在clinicaltrials.gov 注册（NCT02847442）。NMSS 的 7 分与基线相比具有统计学意义（均 p < 0.0001）。大多数 TEAE（94.8% 的事件）具有轻度或中度强度。45.1% 的患者报告了被认为至少可能与阿卡朋相关的 TEAE，其中运动障碍 (11.5%) 和口干 (6.5%) 是最常见的报告。据报道，1.4% 的患者被认为至少可能与阿卡朋有关的严重 TEAE。结论 在临床实践中，Opicapone 50 mg 对有运动波动的 PD 患者有效且通常耐受性良好。试验注册 2016 年 7 月在clinicaltrials.gov 注册（NCT02847442）。45.1% 的患者报告了被认为至少可能与阿卡朋相关的 TEAE，其中运动障碍 (11.5%) 和口干 (6.5%) 是最常见的报告。据报道，1.4% 的患者被认为至少可能与阿卡朋有关的严重 TEAE。结论 在临床实践中，Opicapone 50 mg 对有运动波动的 PD 患者有效且通常耐受性良好。试验注册 2016 年 7 月在clinicaltrials.gov 注册（NCT02847442）。45.1% 的患者报告了被认为至少可能与阿卡朋相关的 TEAE，其中运动障碍 (11.5%) 和口干 (6.5%) 是最常见的报告。据报道，1.4% 的患者被认为至少可能与阿卡朋有关的严重 TEAE。结论 在临床实践中，Opicapone 50 mg 对伴有运动波动的 PD 患者有效且通常耐受性良好。试验注册 2016 年 7 月在clinicaltrials.gov 注册（NCT02847442）。结论 在临床实践中，Opicapone 50 mg 对有运动波动的 PD 患者有效且通常耐受性良好。试验注册 2016 年 7 月在clinicaltrials.gov 注册（NCT02847442）。结论 在临床实践中，Opicapone 50 mg 对有运动波动的 PD 患者有效且通常耐受性良好。试验注册 2016 年 7 月在clinicaltrials.gov 注册（NCT02847442）。