For rare cancers, challenges in establishing standard therapies are greater than those for major cancers, and effective methods are needed. MASTER KEY Project is a multicenter study based in Japan, with two main parts: prospective registry study and multiple clinical trials. Advanced rare cancers, cancers of unknown primary origin, and those with rare tissue subtypes of common cancers are targeted. The registry study accumulates highly reliable consecutive data that can be used for future drug development. The multiple trials are conducted simultaneously, targeting either a specific biomarker or a rare tumor type of interest. The first interim data set from the registry part presented here shows the prevalence of genetic abnormalities, response rates, survival rates, and clinical trial enrollment rates. From May 2017 to April 2019, 560 patients (mean age = 53) were enrolled in the project. Frequent cancer types included soft tissue sarcomas, neuroendocrine tumors, and central nervous system tumors. Among the 528 patients with assessable data, 69% (364/528) had next‐generation sequencing tests, with 48% (176/364) harboring an “actionable” alteration. Seventy‐one (13%) patients have been enrolled in one of the clinical trials, with an accrual rate of 3.94 patients/month. A descriptive analysis of biomarker‐directed or non‐biomarker‐directed treatment survival was performed. This project is expected to accelerate development of treatments for rare cancers and show that comprehensive platform trials are an advantageous strategy.

中文翻译：

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MASTER KEY项目：通过平台试验推动罕见癌的临床开发。

对于罕见的癌症，建立标准疗法的挑战要比针对主要癌症的挑战更大，因此需要有效的方法。MASTER KEY Project是一个位于日本的多中心研究，主要分为两个部分：前瞻性注册研究和多项临床试验。靶向晚期罕见癌症，原发性未知的癌症以及常见癌症具有罕见组织亚型的癌症。注册表研究积累了高度可靠的连续数据，可用于将来的药物开发。同时针对特定的生物标志物或感兴趣的罕见肿瘤类型进行多项试验。这里介绍的注册表部分的第一个临时数据集显示了遗传异常的患病率，缓解率，存活率和临床试验入组率。从2017年5月到2019年4月，该项目招募了560名患者（平均年龄= 53）。常见的癌症类型包括软组织肉瘤，神经内分泌肿瘤和中枢神经系统肿瘤。在528名具有可评估数据的患者中，有69％（364/528）进行了下一代测序测试，其中48％（176/364）进行了“可行的”改变。一项临床试验招募了71名（13％）患者，其入选率为3.94患者/月。对生物标志物指导或非生物标志物指导的治疗生存期进行描述性分析。该项目有望加速罕见癌症治疗方法的开发，并表明全面的平台试验是一种有利的策略。在528名具有可评估数据的患者中，有69％（364/528）进行了下一代测序测试，其中48％（176/364）进行了“可行的”改变。一项临床试验招募了71名（13％）患者，其入选率为3.94患者/月。对生物标志物指导或非生物标志物指导的治疗生存期进行描述性分析。该项目有望加速罕见癌症治疗方法的开发，并表明全面的平台试验是一种有利的策略。在528名具有可评估数据的患者中，有69％（364/528）进行了下一代测序测试，其中48％（176/364）进行了“可行的”改变。一项临床试验招募了71名（13％）患者，其入选率为3.94患者/月。对生物标志物指导或非生物标志物指导的治疗生存期进行描述性分析。该项目有望加速罕见癌症治疗方法的开发，并表明全面的平台试验是一种有利的策略。对生物标志物指导或非生物标志物指导的治疗生存期进行描述性分析。该项目有望加速罕见癌症治疗方法的开发，并表明全面的平台试验是一种有利的策略。对生物标志物指导或非生物标志物指导的治疗生存期进行描述性分析。该项目有望加速罕见癌症治疗方法的开发，并表明全面的平台试验是一种有利的策略。