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Metachromatic leukodystrophy and transplantation: remyelination, no cross-correction.
Annals of Clinical and Translational Neurology ( IF 3.660 ) Pub Date : 2020-01-22 , DOI: 10.1002/acn3.50975
Nicole I Wolf,Marjolein Breur,Bonnie Plug,Shanice Beerepoot,Aimee S R Westerveld,Diane F van Rappard,Sharon I de Vries,Maarten H P Kole,Adeline Vanderver,Marjo S van der Knaap,Caroline A Lindemans,Peter M van Hasselt,Jaap J Boelens,Ulrich Matzner,Volkmar Gieselmann,Marianna Bugiani

In metachromatic leukodystrophy, a lysosomal storage disorder due to decreased arylsulfatase A activity, hematopoietic stem cell transplantation may stop brain demyelination and allow remyelination, thereby halting white matter degeneration. This is the first study to define the effects and therapeutic mechanisms of hematopoietic stem cell transplantation on brain tissue of transplanted metachromatic leukodystrophy patients.
更新日期:2020-01-22

 

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