Abstract Oligonucleotide is emerging as a novel class of therapeutics due to its high specificity, and ability to manage the incorrigible diseases with targeted action. The expedited growth evident from past few decades unveils the potentiality of the oligonucleotide as the future medicine. Various studies based on the vector-based system have shown the superiority of the lipid over other non-viral vectors. The lipid-based systems are most often exploited for the development of safe and efficient gene delivery systems. The factors influencing the structure, stability, internalization, and transfection of the lipoplex required for effective lipoplex delivery system are being explored. Furthermore, safety considerations and the status of lipoplex clinical trials are also addressed. The need of more scalable methods, which can be applied at industrial level, is identified and exploited. The aim is to manufacture products with long-term shelf life to support clinical trials and their subsequent market use. The design of lipoplexes leads to efficient entrapment of nucleic acid with enhanced in-vitro and in-vivo milieu stability, facilitating uptake and cellular targeting. The increasing number of entry of lipoplex-based gene therapy in the clinical trials shows the potential of lipoplex as a well-characterized system with consistent quality and reliable performance. The concomitant development of novel lipids, enhanced understanding of the uptake mechanism and formulation design characteristics have increased lipoplex-based oligonucleotide delivery system access to and success in the clinical trials and regulatory nod.

中文翻译：

---

用于有效寡核苷酸递送的基于脂质复合物的疗法：综述

摘要 寡核苷酸由于其高特异性和以靶向作用治疗顽固疾病的能力而成为一类新型治疗剂。过去几十年明显的快速增长揭示了寡核苷酸作为未来药物的潜力。基于载体系统的各种研究表明，脂质优于其他非病毒载体。基于脂质的系统最常用于开发安全有效的基因传递系统。正在探索影响有效 lipoplex 递送系统所需的 lipoplex 的结构、稳定性、内化和转染的因素。此外，还讨论了安全性考虑和 lipoplex 临床试验的状况。需要更多可扩展的方法，可以在工业层面应用，被识别和开发。目的是制造具有长期保质期的产品，以支持临床试验及其随后的市场使用。脂质复合物的设计导致核酸的有效包埋，增强了体外和体内环境的稳定性，促进了吸收和细胞靶向。越来越多的基于 lipoplex 的基因疗法进入临床试验表明 lipoplex 作为具有一致质量和可靠性能的良好表征系统的潜力。伴随新型脂质的开发、对吸收机制和配方设计特征的深入理解，增加了基于 lipoplex 的寡核苷酸递送系统在临床试验和监管批准中的获取和成功。目的是制造具有长期保质期的产品，以支持临床试验及其随后的市场使用。脂质复合物的设计导致核酸的有效包埋，增强了体外和体内环境的稳定性，促进了吸收和细胞靶向。越来越多的基于 lipoplex 的基因疗法进入临床试验表明 lipoplex 作为具有一致质量和可靠性能的良好表征系统的潜力。伴随新型脂质的开发、对吸收机制和配方设计特征的深入理解，增加了基于脂质复合物的寡核苷酸递送系统在临床试验和监管方面的获得和成功。目的是制造具有长期保质期的产品，以支持临床试验及其随后的市场使用。脂质复合物的设计导致核酸的有效包埋，增强了体外和体内环境的稳定性，促进了吸收和细胞靶向。越来越多的基于 lipoplex 的基因疗法进入临床试验表明 lipoplex 作为具有一致质量和可靠性能的良好表征系统的潜力。伴随新型脂质的开发、对吸收机制和配方设计特征的深入理解，增加了基于 lipoplex 的寡核苷酸递送系统在临床试验和监管批准中的获取和成功。脂质复合物的设计导致核酸的有效包埋，增强了体外和体内环境的稳定性，促进了吸收和细胞靶向。越来越多的基于 lipoplex 的基因疗法进入临床试验表明 lipoplex 作为具有一致质量和可靠性能的良好表征系统的潜力。伴随新型脂质的开发、对吸收机制和配方设计特征的深入理解，增加了基于 lipoplex 的寡核苷酸递送系统在临床试验和监管批准中的获取和成功。脂质复合物的设计导致核酸的有效包埋，增强了体外和体内环境的稳定性，促进了吸收和细胞靶向。越来越多的基于 lipoplex 的基因疗法进入临床试验表明 lipoplex 作为具有一致质量和可靠性能的良好表征系统的潜力。伴随新型脂质的开发、对吸收机制和配方设计特征的深入理解，增加了基于 lipoplex 的寡核苷酸递送系统在临床试验和监管批准中的获取和成功。越来越多的基于 lipoplex 的基因疗法进入临床试验表明 lipoplex 作为具有一致质量和可靠性能的良好表征系统的潜力。伴随新型脂质的开发、对吸收机制和配方设计特征的深入理解，增加了基于 lipoplex 的寡核苷酸递送系统在临床试验和监管批准中的获取和成功。越来越多的基于 lipoplex 的基因疗法进入临床试验表明 lipoplex 作为具有一致质量和可靠性能的良好表征系统的潜力。伴随新型脂质的开发、对吸收机制和配方设计特征的深入理解，增加了基于 lipoplex 的寡核苷酸递送系统在临床试验和监管批准中的获取和成功。