Glanzmann's thrombasthenia (GT) and congenital factor VII deficiency (FVII CD) are rare autosomal recessive bleeding disorders: GT is the most frequent congenital platelet function disorder, and FVII CD is the most common factor-deficiency disease after haemophilia. The frequency of these disorders in the general population ranges from 1:500,000 to 1:2,000,000. Because GT and FVII CD are both rare, registries are the only approach possible to allow the collection and analysis of sufficient observational data. Recombinant activated factor VII (rFVIIa, eptacog alfa activated) is indicated for the treatment of acute bleeding episodes and for surgery coverage in patients with GT who are refractory to platelets and have antiplatelet or anti-human leukocyte antigen (HLA) antibodies, and for the prevention and treatment of bleeding in patients with FVII CD. This article summarises published data on the mechanism of action and use of rFVIIa in these disorders from two international, prospective, observational registries: the Glanzmann's Thrombasthenia Registry (GTR) for GT; and the Seven Treatment Evaluation Registry (STER) for FVII CD. Haemostatic effectiveness rates with rFVIIa were high across all patients with GT and those with FVII CD, and treatment with rFVIIa in the GTR and STER registries was well tolerated. The GTR and the STER are the largest collections of data in GT and FVII CD, respectively, and have expanded our knowledge of the management of these two rare bleeding disorders.

中文翻译：

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激活的Eptacog alfa：一种用于治疗罕见的先天性出血性疾病的重组产品。

格兰兹曼性血小板减少症（GT）和先天性因子VII缺乏症（FVII CD）是罕见的常染色体隐性出血性疾病：GT是最常见的先天性血小板功能障碍，而FVII CD是血友病后最常见的因子缺乏症。这些疾病在普通人群中的发生频率范围为1：500,000至1：2,000,000。由于GT和FVII CD都很罕见，因此注册管理机构是唯一可以收集和分析足够的观测数据的方法。重组活化因子VII（rFVIIa，被eptacog alfa活化）可以用于治疗急性出血发作和GT患者，这些患者对血小板难治且具有抗血小板或抗人白细胞抗原（HLA）抗体，用于预防和治疗FVII CD患者的出血。本文总结了来自两个国际，前瞻性和观察性注册机构的关于rFVIIa在这些疾病中的作用机制和用途的公开数据：以及FVII CD的七种治疗评估注册中心（STER）。在所有GT患者和FVII CD患者中，rFVIIa的止血效果均很高，并且在GTR和STER登记处对rFVIIa的治疗耐受性良好。GTR和STER分别是GT和FVII CD中最大的数据收集，并扩展了我们对这两种罕见出血性疾病的管理知识。前瞻性，观察性登记处：GT的格兰茨曼血栓症登记处（GTR）；以及FVII CD的七种治疗评估注册中心（STER）。在所有GT患者和FVII CD患者中，rFVIIa的止血效果均很高，并且在GTR和STER登记处对rFVIIa的治疗耐受性良好。GTR和STER分别是GT和FVII CD中最大的数据收集，并扩展了我们对这两种罕见出血性疾病的管理知识。前瞻性，观察性登记处：GT的格兰茨曼血栓症登记处（GTR）；以及FVII CD的七种治疗评估注册中心（STER）。在所有GT患者和FVII CD患者中，rFVIIa的止血效果均很高，并且在GTR和STER登记处对rFVIIa的治疗耐受性良好。GTR和STER分别是GT和FVII CD中最大的数据收集，并扩展了我们对这两种罕见出血性疾病的管理知识。并且在GTR和STER注册表中使用rFVIIa进行治疗的耐受性良好。GTR和STER分别是GT和FVII CD中最大的数据收集，并扩展了我们对这两种罕见的出血性疾病的管理知识。并且在GTR和STER注册表中使用rFVIIa进行治疗的耐受性良好。GTR和STER分别是GT和FVII CD中最大的数据收集，并扩展了我们对这两种罕见的出血性疾病的管理知识。