| 必读 | FDA新局长年轻有为，业内揣摩他上岗后必做清单

时占祥医麦客

据媒体报道，Scott Gottlieb （现年44岁）出任FDA新局长已无悬念。Gottlieb在小布什总统时期，曾担任FDA副局长并主管政策法规制定。

他给业内的印象是：医生背景，年轻有为；力推改革FDA监管规范，宽松审评体制，即：FDA现有审评规范是宽进、严出；未来他领导的FDA将成为宽进、宽出。至少部分规则如此。

FDA这一改变，将影响全球制药行业，波及各国药品审评监管机构的政策法规改革，相信CFDA从中也会领悟出有价值的内容

FDA按其行政归属于美国卫生部，但其影响可谓是牵一发而动全身的联邦机构。FDA监管着美国四分之一市场产品的安全问题(食品、药品、器械和生物制品等)。

Gottlieb出任FDA局长，生物制药产业界将成为了“欢乐谷”，据问卷调研，75%的制药企业和研发机构认可并支持Gottlie担任FDA局长。看来他人气十足。

众多制药企业多年来都期盼着对现行FDA药物审评规范的彻底改革，甚至颠覆现有药物审评金标准(Gold standard)。能否会如愿以偿？随着Gottlieb局长上任，胜算越来越大了。

当然改革FDA的政策法规，并非Gottlieb一人说了算。实际上，这也是新总统及其智囊们的心头大事儿之一。新政府上台后，誓言改革FDA审评监管法规和现行流程。甚至传出FDA只审评新药安全性，让市场和患者以身评价有效性。是否有些过头了？众说不一，虚假新闻层出不穷。

还是先让揣摩一下Gottlieb新官上任60天内可能做出哪些颠覆性举措(To-Do-List)。

推动简化仿制药审评流程，加速创新和突破性药物的审评上市流程，改组FDA现有领导架构和体系。清除迂腐，让妨碍者回家或另谋其职。

日前，美国司法部让全美94个联邦法院的46位主持法官下岗，就是不听话者走人！

改革FDA现有审评规范已无悬念

他会不折不扣地推进新政府期望加速药物审评上市，降低药价的方针大计。尽管此举不被业内外人士所共识。如此简单粗暴的改革是否能让FDA审评人员所接受，肯定需要时间适应或培训。此改革举措的客观依据是任何上市药品或治疗方案都存在着风险与获益之纠结，医生和患者耳熟能详了。为何FDA非要多此一举？奉行审评的“宽进、宽出”为上策！

改革仿制药和小分子化药的审评规范，让更多、更廉价的替代药品上市，可能是他首选的改革举措。

例如，一线药品Copaxone的仿制药(醋酸格拉替雷注射剂)成功上市，该仿制药是由诺华旗下Sandoz生产，2015年获FDA批准上市。还有平喘药Advair仿制药上市也是一例。FDA对于那些专利即将到期的原研药，鼓励更多药企参与仿制，开绿灯简化和放宽上市审评。这不能不说是重大利好之举措。

如何加快仿制药上市审评?

除了需要向国会提交修改现行审评法规要求，这些似乎不会有多大阻力。关键是FDA需要有更大权限获取生物等效性数据和各种临床数据，才能做到加速审评的同时，真正保障药物安全有效。然而，数据分享不是FDA一家说了算的事儿。这里面有药企和保险公司的份儿。当然，患者知情同意也是至关重要的。

改革现有药品的市场价格体系

如果Gottlieb能按照上述方案推进改革，包括仿制药研发和上市审评流程，既得获益将为患者、保险机构和中小药物研发机构节省数亿级美元的投入或医药费用支出。上市药品必然也顺势而降低。这种从药品研发启动的改革举措还包括肿瘤和罕见病药物的审评规范，即突破性创新药物审评规则。

突破性创新药物审评规则（BTD program）

Gottlieb是FDA 抗癌药审评权威Rick Pazdur的崇拜者之一。他欣赏Pazdur提出的创新药必须按照创新方式审评，特别是抗癌创新药。实际上，这也是过去三年里FDA做出的或许唯一值得赞赏的改革举措。

由于采取了BTD审评规则，突破性创新药研发流程更加清晰、大大缩短了时间。审评人员也采用人性化方式评估临床试验数据和疗效。因为那些参与临床试验的癌症患者已经没有时间了。

当然，Gottlieb并不满足BTD审评规则已取得的成绩，他希望再加快速度！为此，他会重组新团队，专门改进和完善BTD审评规则，使之达到最佳应用境界。

这些想法在他近年来的学术交流中也有所暴露。他曾经演讲“加快治疗：关注患者需求或让患者共担风险”。他认为FDA应当加快审评那些罕见病药上市(孤儿药审评)。让越来越多的罕见病有机会得到治疗、甚至治愈。

如果按照FDA常规审评规则审议孤儿药，恐怕比登天还难。他主张FDA应打破常规，采用变通的生物标志物作为替代性指标，加速孤儿药和晚期癌症患者的治疗性研究药物评审。

同时，FDA临床审评专家所拥有的临床试验设计经验、统计学分析能力、以及生物靶向研究平台技术等，也保障了创新药安全和有效性根本所在。

创新应用Apps上市审批

对那些创新应用Apps，包括创新概念医疗设备和辅助检测方案等，他的观点是FDA不能成为阻碍，应当成为助力推动者。

例如：对苹果公司设计的医健手表和一些疾病保健应用Apps等，他都在密切关注着，这些也是FDA改革审评规则的范畴。如果FDA审评类似苹果医健手表之类的创新、创意产品，不仅不会加速上市，反而抑制了创新，减慢了上市。为此，他主张放开医健领域电子产品的审批，把精力和时间放在审查那些具有监测功能的Apps或辅助临床诊断功能上。

譬如，可穿戴手表或设备安装了Apps，用于监测患者生命指征，或Apps提示医生患者的心脏病状况，或癫痫发作、或药物控制巴金森症，以及抑郁症情绪变化等等。针对这些创新创意产品应用，Gottlieb上任后，将会被重新规划和分类，趋势是更加有利于创新型电子技术和医健监测应用App的上市。

他个人的最爱

公开发表FDA对那些被拒绝的临床试验药物或失败药物的审评信息。

我希望把FDA所有回执信函公开发表。把问题和原委放在桌面上。大家都能看明白。

在业内，FDA经常被药企或研发机构指责官僚和才疏学浅，不懂科学。因为FDA拒绝了他们的试验性药物或产品上市申请，有中小型企业，也有大型跨国药企，例如Amgen和Novartis等。问题出在了FDA给药企的评审结论信函，通常被企业或研发机构视为保密信息，除了FDA和申请者之外，外人无从知晓其中原委，甚至出现对拒绝原因解释的各执己见。

早在2010年，Gottlieb就强烈支持FDA应公开发布给申报企业的回执信函，包括拒绝通过的理由和原委。就是把可能的争议和各执己见都放在桌面上。这对于制药和研发企业而言，并不是最佳选择，因为其中有些属于商业和技术核心机密信息。但是，FDA希望做到公平、透明和公正。

从上述几点，基本上可以了解新任FDA局长Gottlieb的处事为人了。但最终改革效果如何，还需要时间(TIME)来证明。