CAR-T是药品还是医疗技术？细胞治疗商业化的监管挑战与对策

2022年5月11日，上海市药品监督管理局官网发布了关于公开征求《上海市自体CAR-T细胞治疗药品监督管理暂行规定》意见的通知，公开征集意见时间为：2022年5月11日至6月10日，此《上海市自体CAR-T细胞治疗药品监督管理暂行规定》规定了自体CAR-T细胞治疗药品监督管理要求，弥补了国内自体CAR-T细胞药品监督管理要求领域的空白，本文对《上海市自体CAR-T细胞治疗药品监督管理暂行规定》中关键点进行了分析。

CAR-T细胞，即嵌合抗原受体T细胞，是通过基因修饰技术，将带有特异性抗原识别结构域及T细胞激活信号的遗传物质转入T细胞，使T细胞通过直接与肿瘤细胞表面的特异性抗原相结合而激活，通过释放穿孔素、颗粒酶素B等直接杀伤肿瘤细胞，同时还通过释放细胞因子募集人体内源性免疫细胞杀伤肿瘤细胞，从而达到治疗肿瘤目的的T细胞。

之前按照当时国家卫生部的《医疗技术临床应用管理办法》等相关规定和要求，将自体干细胞和免疫细胞疗法列为第三类医疗技术予以管理，鉴于细胞治疗技术渐趋完善，2017年12月，国家食品药品监督管理总局药品审评中心印发了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》（试行），代表细胞治疗产品由“第三类医疗技术”向“药品”监管的过渡，该指导原则明确细胞治疗产品是指：用于治疗人的疾病，来源、操作和临床试验过程符合伦理要求，按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人体来源的活细胞产品。

自体CAR-T细胞药品商业化

所面临的挑战与对策

1、细胞治疗产品人员有哪些特殊考虑？

2、细胞治疗产品生产设施与设备有哪些特殊考虑？

3、细胞治疗产品物料有哪些特殊考虑？

4、细胞治疗产品生产管理有哪些特殊考虑？

5、细胞治疗产品质量管理有哪些特殊考虑？

6、产品追溯系统有哪些特殊考虑？

小结

细胞治疗产品是当今新药研发的热点领域，其商业化生产由于没有制定有针对性的监管细则，风险控制意识薄弱等，使医疗机构和患者面临诸多风险，甚至影响了细胞治疗产业的健康发展，上海市作为国家的科创中心及生物医药研发产业重地，在细胞治疗产品研发方面颇为活跃，且已初具产业化基础。

为解决细胞治疗商业化发展的瓶颈，上海市药监局组织起草了《上海市自体CAR-T细胞治疗药品监督管理暂行规定》，该规定的落地将加快细胞治疗的商业化、规范化，并为我国细胞治疗行业监管标准的制定提供了有益借鉴。

参考来源：

[1] 上海市药品监督管理局