▎药明康德内容团队编辑
日前,Calliditas Therapeutics公司宣布,美国FDA批准布地奈德(budesonide,英文商品名:Tarpeyo)缓释胶囊上市,用于治疗有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A(IgA)肾病成人患者。布地奈德是一种皮质类固醇免疫抑制剂,能降低此类患者的蛋白尿水平,但尚未确定是否可减缓肾功能下降。值得一提的是,云顶新耀(Everest Medicines)在2019年与Calliditas达成合作,拥有该药在大中华地区的开发和商业化独家权利。新闻稿指出,这是FDA批准的首款能够减少IgA肾病患者蛋白尿的治疗药物。IgA肾病是导致慢性肾病和肾功能衰竭的主要病因,是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。IgA是体内产生量较多的一种免疫球蛋白,与粘膜免疫密切相关。IgA肾病患者的主要特点是肾小球内出现IgA沉积。IgA肾病进展会伴发肾小球硬化、肾间质纤维化、肾功能不全、蛋白尿和高血压。其中50%的IgA肾病患者在30年内会发展为终末期肾病,严重影响患者的生活质量。作为一款靶向释放口服制剂,布地奈德采用了Calliditas公司的TARGIT技术,让药物在不被吸收的情况下通过胃肠道,只有达到小肠下部时才会被吸收。从而将药物特异性递送到负责产生分泌性IgA的回肠特定部位。除了有效的局部作用外,布地奈德的另一个优点是它的生物利用度很低,大约90%的活性物质在到达体循环之前在肝脏中被灭活。这意味着高浓度的药物可以在需要的地方局部应用,但全身暴露和副作用非常有限。在中国,这款创新疗法去年12月拟纳入突破性治疗品种。本次批准基于一项3期临床试验获得的积极数据。试验达到其主要终点,即第9个月时,接受8 mg布地奈德治疗的原发性IgA肾病成人患者的尿蛋白/肌酐比值(UPCR,用于评估每日排泄的蛋白尿水平)平均降低34%,而安慰剂组减少5%。斯坦福大学(Stanford University)医学教授、斯坦福肾小球疾病中心主任Richard Lafayette博士评论道:“对于许多患者来说,IgA肾病是一种困难的疾病,它可以逐步导致透析和/或肾移植的临床需要。美国FDA本次批准为患有这种复杂疾病的患者提供了特异性治疗选择。”参考资料:
[1] FDA approves first drug to decrease urine protein in IgA nephropathy, a rare kidney disease. Retrieved December 15, 2021, from https://www.fda.gov/drugs/fda-approves-first-drug-decrease-urine-protein-iga-nephropathy-rare-kidney-disease
[2] FDA grants Calliditas Therapeutics Accelerated Approval of TARPEYO™ (budesonide) to Reduce Proteinuria in IgA Nephropathy. Retrieved December 15, 2021, from https://www.calliditas.se/en/fda-grants-calliditas-therapeutics-accelerated-approval-of-tarpeyo-budesonide-to-reduce-proteinuria-in-iga-nephropathy-3927/
免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
版权说明:本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”,获取转载须知。