2021年12月3日/医麦客新闻 eMedClub News/--2021年11月30日，AgeX Therapeutics宣布，ImStem Biotechnology使用AgeX胚胎多能干细胞系ESI-053来源的间充质干细胞候选药物IMS001完成了首例患者给药，治疗多发性硬化症（multiple sclerosis，MS）。
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IMS001是一款“现货”同种异体干细胞产品，源自被诱导分化为间充质干细胞（MSC）的人源胚胎干细胞（hESC）系，也被认为是首个ESC衍生的MSC产品。IMS001已证明具有临床前免疫调节和血脑屏障修复活性，可能为神经、自身免疫和罕见孤儿疾病带来潜在的治疗益处，从而有可能减少复发、残疾进展并诱导疾病停滞。该候选药物产品目前在1期试验阶段，评估安全性、耐受性和单剂输注的剂量暴露有效性，适应症为难治性/复发性多发性硬化症患者，预计将在2027年底达到初步终点。AgeX首席运营官Nafees Malik博士说：“在生物制药行业对人类胚胎干细胞进行了数十年的开创性工作后，很高兴看到现在正在临床试验中探索源自它们的细胞疗法。ESI干细胞系是第一个根据良好生产规范创建的临床级人类多能干细胞系，我们希望通过与学术和行业合作伙伴（如ImStem）合作，扩大对它们的使用，以推导出细胞疗法。此外，ESI细胞是少数多能干细胞系之一，衍生细胞治疗产品候选者从中获得了FDA IND人体研究许可。”AgeX关注的主要领域是生命和衰老相关的人类疾病创新疗法。AgeX目前有两个临床前细胞治疗项目：治疗组织缺血的AGEX-VASC1（血管祖细胞）和治疗2型糖尿病的AGEX-BAT1（棕色脂肪细胞）。
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▲ AgeX研发管线（图源：官网）
干细胞的分类方式方式目前有两种。按照发育阶段可分为：胚胎干细胞，围产期干细胞和成体干细胞；按照分化潜能可分为：全能干细胞，多能干细胞和单能干细胞。在实体瘤治疗中，干细胞通常不能直接移植治疗，目前在血液瘤中相对临床进展较成熟。在淋巴瘤的治疗中，目前常见的是造血干细胞移植疗法。但是造血干细胞属于单能干细胞，只能局限于血液瘤的治疗，同时分化潜能较小。胚胎干细胞、间充质干细胞分化潜力大，但诱导分化的操作流程复杂，且通常为同种异体干细胞移植，具有免疫排斥风险。作为多能干细胞的间充质干细胞目前是最常用的候选产品，尤其是具有冷冻库支持的脐带血间充质干细胞。日前，中国医药生物技术协会公布了最新完成备案的2家干细胞临床研究机构和11个干细胞临床研究项目，其中10项均为间充质干细胞来源。
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ImStem选择胚胎干细胞诱导的间充质干细胞，也是在间充质干细胞的成熟技术中，探索同种异体干细胞治疗成功的可能性。
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/releases/agex-therapeutics-licensee-imstem-biotechnology-announces-first-u-s-multiple-sclerosis-patient-dosed-with-ims001/
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