PNH名医讲堂第8期 | 付蓉教授：PNH的前沿治疗进展
付蓉 教授
医学博士 主任医师 二级教授 博士生导师
天津医科大学总医院 副院长
天津市“津门医学英才”
首届“天津名医”
中华医学会血液学分会 常委
中华医学会血液学分会红细胞疾病学组 副组长
中国医师协会血液科医师分会 委员
北京癌症防治学会红细胞疾病专业委员会 主任委员
天津市医学会血液学分会 主任委员
执笔《再生障碍性贫血专家共识》、《PNH专家共识》、《纯红细胞再生障碍专家共识》
PNH目前的治疗现状
第一代C5补体抑制剂的疗效及局限性
近年来PNH最大的治疗进展就是补体抑制剂的应用。第一代C5补体抑制剂依库珠单抗已经国外上市了十余年之久，国外很多患者也受益于C5补体抑制剂的治疗，使用该药物之后，患者溶血减轻，生存质量得到了显著改善。但由于依库珠单抗需要两周一次静脉给药且不能停药，患者必须两周往返医院。而且使用依库珠单抗的部分患者会出现耐药，此外，依库珠单抗会导致C5在体内聚积，一旦C5聚积之后，患者可能出现突破性的溶血急性发作。因此，依库珠单抗治疗PNH仍有很大的局限性。
新型C5补体抑制剂治疗PNH的优势
PNH治疗未来的发展方向
目前，在国外还有一些正在进行临床试验的药物，在不久的将来也会进入中国，让中国PNH患者受益。ravulizumab是在第一代C5单抗依库珠单抗的基础上进行改进后的长效制剂，与依库珠单抗相比，ravulizumab的半衰期延长，给药间隔可以延长到八周，而且其Ⅱ期临床也显示ravulizumab的疗效不弱于依库珠单抗。
除了抑制补体经典途径的药物，一些针对旁路途径激活的一些小分子（D因子、B因子）也即将在全球开展临床研究。目前初步临床试验结果显示，这些小分子抑制剂与C5补体抑制剂联合使用既能抑制经典途径激活，同时又能抑制补体旁路途径的激活，疗效会进一步提高。对于使用C5单抗疗效不佳的患者，考虑联合治疗可能会有效。
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1.PNH名医讲堂第1期 | 付蓉教授：PNH的发病及治疗机制
2.PNH名医讲堂第2期 | 张凤奎教授：PNH的现状及诊断要点
3.PNH名医讲堂第3期 | 张凤奎教授：PNH的治疗及随访
4.PNH名医讲堂第4期 | 韩冰教授：PNH治疗——并发症篇
5.PNH名医讲堂第5期 | 韩冰教授：PNH治疗——并发症篇
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