倒计时3周丨2021 CSGCT 带你了解我国基因治疗法规建设

2019年

国家药典委员会，发布了《人用基因治疗制品总论（公示稿）》，对基因治疗制品生产和质量控制的通用性技术，包括制造、特性分析、标准品/参照品/对照品、制品检定、贮存等内容提出要求。

2020年

国家药品监督管理局药品审评中心(CDE),发布了《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（意见征求稿）》，对基因转导与修饰系统的药学研究提出一般性技术要求。

2021年

逐渐开始形成完备的法律法规。国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布了《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）（征求意见稿）》 ，根据目前对基因修饰细胞治疗产品的科学认识制定了本指导原则，提出了对基因修饰细胞治疗产品非临床研究和评价的特殊考虑和要求。

《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（征求意见稿）》在为该类产品开展长期随访临床研究提供技术指导，确保及时收集迟发性不良反应的信号，识别并降低这类风险，同时获取这类产品长期安全性和有效性的信息。

《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》 对细胞免疫治疗产品探索性临床试验和确证性临床试验的若干技术问题提出了建议和推荐，并规范了对免疫细胞治疗产品的安全性和有效性的评价方法。

《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》 对药品进行开发的干细胞产品从研发到上市阶段药学研究技术问题提供建议 。

一、从治疗角度，深度探讨细胞与基因治疗的前沿进展布局、新型基因编辑技术的开发与应用。

二、从成药性的角度出发，重点关注基因治疗药物递送技术、临床试验、与质量评审规范。

三、从人类遗传资源角度，深度解读人类遗传资源相关法律、指导意见、政策，从临床角度出发，深入探索人类遗传资源的作用。

四、从申报和投融资策略布局的角度出发，充分促细胞与基因基因治疗领域从技术到临床到资本链接。

五、结合当下细胞与基因治疗药物开发的全球现状和发展趋势，将给出全新的解决方案。