2021年10月16日/医麦客新闻 eMedClub News/--2021年10月13日，诺奖得主Jennifer Doudna联创的基因组编辑公司Intellia Therapeutics宣布，Intellia与SparingVision达成一项战略性合作，将共同开发基于CRISPR/Cas9技术的新型基因编辑疗法，用于治疗眼科疾病。

遗传性视网膜疾病是一种因基因突变或基因缺陷引起的视网膜疾病，最常见的是色素性视网膜炎（retinitis pigmentosa）。色素性视网膜炎由70多个基因中的任何一个（迄今已鉴定）中称为"突变"基因的有害变化引起。这些基因携带视网膜内细胞正常功能所需的光感受器，其中一些产生变化或严重突变，会导致基因无法制造所需的蛋白质，从而限制了细胞的功能；其他突变也可能导致产生对细胞有毒的蛋白质；或导致蛋白质产生异常，从而不能正常工作。

SparingVision公司开发的治疗色素性视网膜炎的基因疗法的在研项目SPVN06可以独立于致病基因突变而发挥作用，使用AAV载体携带两种神经营养因子相关基因，通过视网膜下注射递送至视锥和视网膜色素上皮（RPE），缓解疾病发生和进展。

▲图片来源：网络

作为此次合作的一部分，SparingVision将获得使用Intellia专有的CRISPR/Cas9体内基因组编辑技术的独家权利，用于多达3个眼部靶标，以治疗具有显著未满足医疗需求的疾病。除此之外，SparingVision将领导并资助合作中基因组编辑候选疗法的临床前和临床期开发。同时，双方还将研发新型的自动失活AAV载体，和基于脂质纳米颗粒（LNP）的递送方法，以将药物递送到视网膜。

同时，作为许可协议的一部分，Intellia还将获得SparingVision 10%的股权、某些开发的资格和商业里程碑付款（每种产品约2亿美元），以及合作产生的产品未来潜在销售的版税。此外，Intellia还将获得三个协作目标中的两个候选产品的美国商业化权利的选择权，但Intellia需要支付加入费以及分担50%的开发成本，并支付美国销售的SparingVision的版税。

Intellia总裁兼首席执行官John Leonard博士表示：“我们相信SparingVision能将我们的基因组编辑能力扩展到眼科领域，以造福广大患者。”

CRISPR/Cas9是继ZFN、TALENs等基因编辑技术推出后的第三代基因编辑技术，短短几年内，CRISPR/Cas9技术由于其简便、高效、精准的特点，成为当今最主流的基因编辑系统之一。

Intellia的长期战略是利用其CRISPR/Cas9技术平台成立一个全方位的基因编辑产品管线，同时布局体内和体外疗法，以解决目前治疗效果尚不理想的疾病。

▲图片来源：Intellia官网

Intellia的体外基因编辑着重于细胞疗法，除了NTLA-5001以外，Intellia与合作伙伴诺华公司正在开发使用CAR-T细胞治疗肿瘤、以及造血干细胞和眼部干细胞（OSC）疗法。

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同时，Intellia也拥有体内基因编辑技术。与体外基因编辑相比，体内基因编辑适用范围更广（例如可用于ATTR、HAE、A1AT、遗传性再障疾病等）。此外，它大大简化了治疗过程中的风险——无需在病人身上移植细胞，不耽误关键疗程。当前体内基因编辑最成功的药物之一NTLA-2001，利用了脂质纳米颗粒靶向肝脏组织，用于开发治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR），ATTR美国患者多达30万。

值得一提的是，近日，Intellia公司的另一款CRISPR/Cas9候选疗法NTLA-2002的1/2期临床试验已获得新西兰药品和医疗器械安全局（MEDSAFE）批准，用于治疗成人遗传性血管水肿（HAE）。NTLA-2002是首个进入临床开发阶段，用于治疗HAE的单剂量基因组编辑候选疗法。

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▲CRISPR/Cas9技术衍生的体内与体外疗法管线（图片来源：Intellia官网）

从2000年人类基因组计划的第一份草图，到如今基因编辑技术走入临床应用，过去20年，科学和技术发展推动疾病治疗不断取得突破。我们期待在未来能有更多有参考价值的CRISPR技术的临床和商业转化的临床数据，以造福更多的患者！

参考资料：

1.https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-and-sparingvision-announce-strategic

2.https://www.biospace.com/article/intellia-and-sparingvision-see-eye-to-eye-in-new-partnership-for-ocular-gene-therapies/

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