点击上方「公众号」订阅
月旦醫事法報告
解讀多元現代性格局的醫衛法動態
Angle Health Law Review
2017
第10期
臨床試驗法規
新時代的挑戰
醫學的進步,有很重要的部分歸功於臨床試驗,而新藥、新醫療器材和新醫療技術須經過臨床試驗,才有機會核准上市並納入醫療常規。
美國國家衛生院向來有強力支持多中心臨床試驗團體的機制,由癌症研究院提供人事及行政經費,新藥及研究者自行發起臨床試驗的經費,因此主導了全世界癌症醫療指引及癌症用藥的新藥研發。
臨床試驗的四個階段
新藥研發過程須經過三個階段的分期試驗,以試驗證實藥物具療效後,才可申請上市許可。
第一期臨床試驗,主要為人體藥理研究,由富有經驗的醫師來執行,目的在於了解人體所能承受的藥物安全劑量;
第二期臨床試驗則為治療探索,經由一群嚴格篩選同質性高的病人,探索藥物的療效和安全性,再根據該結果來設計第三期的臨床試驗。
第三期臨床試驗則是最關鍵的一戰,其目的係療效確認,此階段為大型隨機分配的臨床試驗,以證實藥物的療效與安全性,並作為上市前的依據。
通常新成分藥(New Chemical Entity, NCE)需要兩個樞紐試驗(pivotal trial),而新藥查驗登記(New Drug Application, NDA)的樞紐試驗須通過優良臨床試驗查核(Good Clinical Practice [GCP] inspection)。藥品上市後之追蹤,方法有二:
一,在有條件通過第三期臨床試驗後必須執行第四期臨床試驗
二,按時繳交「定期監控最近報告」(Periodical Surveillance Update Report, PSUR),監測此藥物是否有未發現的不良反應或副作用,然而就此一部分有待長時間的觀察。
第三期隨機分配的臨床試驗長久以來是公認新藥查驗登記的黃金標準,但是在個人化醫療、精準醫療的時代,藥價因為研發時程冗長居高不下,近年來,免疫治療的崛起、精準醫學的潮流勢不可擋。在個人化醫療、精準醫療的時代,第114屆美國國會遂於2016年底通過了21世紀治癒法案(The 21st Century Cures Act),其中美國食品藥物管理局(FDA)被賦予改革新藥查驗登記流程的使命,尤其是已上市藥品的新適應症,可以用數據摘要或真實世界證據,如觀察性研究、醫療保險資料庫,以及軼事證據(病例報告)等文獻資料來申請新增適應症。
臨床試驗之發起與研究模式
新藥、新醫療器材之臨床試驗發起人大多是藥商、生技公司或其委託的合約研究機構(CRO)。而研究者自行發起臨床試驗(IIT)是研究者獨力提出之臨床試驗計畫,目的在於探討已上市藥品新適應症、新的使用族群、新的使用劑量、新的合併治療,以及評估某些生物標記物可能在診斷測試或治療上是有用的。此外,IIT研究計畫也可以尋求藥廠提供免費藥品、醫材及部分支持經費支持,而藥廠評估是否支持IIT計畫通常有一定的流程,涉及計畫主持人與藥廠間職權範圍劃分原則與方式的部分,則須以合作合約明確地載明,但是不變的原則就是數據權利屬於IIT計畫主持人。由美國國家癌症研究所(NCI)提供團體研究室、人事及行政經費、新藥及IIT的經費等,所以幾乎可以說是主導了全世界癌症醫療指引及癌症用藥的新藥研發。
我們需要繼續推廣臨床試驗的觀念,民眾的了解支持是臨床試驗成功的關鍵。並且永遠秉持著三大精神:
一、倫理─以保護受試者為最高原則
二、科學─以嚴謹的科學方法研究設計
三、法規─與時俱進的優良臨床試驗準則
完整全文請至月旦醫事法網
更多临床试验信息请加入
月旦医事法网
欢迎投稿 分享您的观点!
jrs.edubook.com.tw/THLM