▎药明康德内容团队编辑
Calliditas Therapeutics（下称“Calliditas”）今日宣布，美国FDA已受理为在研疗法Nefecon递交的新药申请（NDA）并授予其优先审评资格，预计在今年9月15日之前做出回复。新闻稿指出，如果获批，Nefecon可能成为首个专门设计用于治疗IgA肾病，并具有改变疾病进程潜力的疗法。值得一提的是，云顶新耀在2019年与Calliditas签订了独家授权许可协议，获得了在中国和新加坡开发和商业化Nefecon的专属权利。![]()
IgA肾病是导致慢性肾病和肾功能衰竭的主要病因，是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。IgA全称为免疫球蛋白A，是体内产生量较多的一种免疫球蛋白，与粘膜免疫密切相关。IgA肾病患者的主要特点是肾小球内出现IgA沉积。IgA肾病进展会伴发肾小球硬化、肾间质纤维化、肾功能不全、蛋白尿和高血压。其中50%的IgA肾病患者在30年内会发展为终末期肾病，严重影响患者的生活质量。Nefecon是含有一种强效且广为人知的活性物质布地奈德（budesonide）的靶向释放口服制剂。该制剂采用了Calliditas公司的TARGIT技术，让药物在不被吸收的情况下通过胃肠道，只有达到小肠下部时才会被吸收。从而将药物特异性递送到负责产生分泌性IgA的回肠特定部位。除了有效的局部作用外，布地奈德的另一个优点是它的生物利用度很低，大约90%的活性物质在到达体循环之前在肝脏中被灭活。这意味着高浓度的药物可以在需要的地方局部应用，但全身暴露和副作用非常有限。在中国，这款创新疗法去年12月拟纳入突破性治疗品种。
![]()
图片来源：123RF
NDA的提交是基于名为NefIgArd的关键性3期临床试验A部分的积极数据和2期临床试验数据。3期临床试验结果显示，与安慰剂相比，在接受治疗9个月之后，接受剂量为16 mg的Nefecon治疗的患者组尿蛋白肌酐比率平均降低27%（p=0.0005），达到试验的主要终点。患者的肾小球过滤率也获得显著改善。“获得优先审评资格让我们感到非常兴奋，这反映了IgA肾病患者未被满足的医疗需求。我们期待着与FDA持续合作，致力于在今年晚些时候获得加速批准，以便我们能够为IgA肾病患者提供首个获批的药物。” Calliditas首席执行官Renée Aguiar-Lucander先生表示。参考资料:
[1] FDA grants priority review for Nefecon, for patients with IgA nephropathy. Retrieved April 28, 2021, from https://www.calliditas.se/en/fda-grants-priority-review-for-nefecon-for-patients-with-iga-nephropathy-3511/
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
![]()