靶点药讯19|纵览全球药物靶点动态

生物制药小编

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世界首例CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫获得成功

7月22日，聚焦于基因治疗和细胞药物研发公司上海邦耀生物科技有限公司（“邦耀生物”）宣布，邦耀生物与中南大学湘雅医院合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血安全性及有效性的临床研究”的临床试验取得初步成效，这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地中海贫血（简称“地贫”），也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。

君实生物Trop-2 ADC药物获批临床

7月20日，多禧生物Trop-2 ADC药物DAC-002的临床试验申请获得NMPA的默示许可。此前(2019年12月),君实生物与多禧生物签订合作协议，君实生物以3000万元预付款+2.7亿元里程碑金额获得DAC-002日本、韩国以外亚洲区域的权益。

安斯泰来白血病新药被纳入拟优先审评

7月21日，安斯泰来（Astellas）的富马酸吉瑞替尼片被纳入拟优先审评名单，理由是“符合附条件批准的药品”。吉瑞替尼是下一代FLT3酪氨酸激酶抑制剂，已在美国、日本和欧洲等多个国家和地区获批上市，治疗复发性或难治性FLT3突变急性髓系白血病成年患者。

Lancet：II期临床显示康希诺重组新冠疫苗Ad5-nCoV可以激发显著免疫反应

7月21日，康希诺生物宣布，关于其重组新型冠状病毒疫苗(腺病毒载体)(Ad5-nCoV)临床试验II期研究的结果已发表于柳叶刀（Lancet），题为“重组新型冠状病毒疫苗(腺病毒载体)在18岁及以上健康成年人中的免疫原性和安全性：一项随机，双盲，安慰剂对照的II期试验”。研究显示，重组新型冠状病毒疫苗（腺病毒载体）在每剂5x1010vp病毒颗粒数的剂量下是安全的。单针免疫后，绝大多数受试者体内激发了显着的免疫反应。

智康弘义TIM-3抗体BC3402临床申请获得NMPA受理

7月18日，智康弘义TIM-3抗体BC3402临床获得NMPA受理，这是智康弘义申报临床的第二款抗体药物。TIM-3（又名HAVCR2），全称T 淋巴细胞免疫球蛋白黏蛋白 3，属于TIM基因家族，是一种Ⅰ型膜蛋白。作为一种负调控免疫检查点，TIM-3在包括T细胞，Treg细胞，DC细胞、B细胞、巨噬细胞、NK细胞和肥大细胞上表达，是潜在的肿瘤治疗的靶点。

默克心衰新药Vericiguat获得FDA优先审查

7月16日，默克（美加以外默沙东）宣布，FDA已经接受了对Vericiguat新药申请（NDA）的优先审评（priority review），并且按照PDUFA设定了审批决定日期为2021年1月20日。Vericiguat是一种口服可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂。人类sGC的基因突变与冠状动脉疾病，贲门失弛缓症和高血压相关，是治疗肺动脉高压和慢性心力衰竭的有效药物靶点。而Vericiguat就可以通过直接刺激sGC来发挥作用。

再鼎医药首个自主研发抗体新药-CD47单抗获批临床

7月17日，再鼎医药的靶向CD47的抗体ZL-1201注射液获批临床，适应症为晚期实体瘤或恶性血液肿瘤，ZL-1201也是再鼎医药首个自主研发的抗体新药，此前已获FDA批准临床，现计划入组65例实体瘤或淋巴瘤患者。作为抗肿瘤免疫治疗领域热门靶点之一，CD47一直被行业喻为PD1/PDL1抗体之后，肿瘤免疫领域的下一个“明星”。CD47在多种肿瘤细胞上高表达，主要通过与巨噬细胞表面的SIRPα结合释放“别吃我”信号，抑制巨噬细胞的吞噬作用。

东曜药业抗体偶联药物TAA013 III期临床试验完成首例患者给药

7月23日，东曜药业股份有限公司欣然宣布，东曜药业自主研发的HER2靶向的在研抗体偶联药物TAA013，于近日完成III期关键性注册临床试验首例患者给药。本研究的目的是评价TAA013对比拉帕替尼联合卡培他滨在经曲妥珠单抗治疗失败的、不可切除的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者中的有效性和安全性。如果成功，本研究将用于支持TAA013在中国的新药上市申报。

恒瑞医药创新药SHR-A1811获批临床

近日，恒瑞医药公司的创新药注射用SHR-A1811受到NMPA批准，可开展用于HER2表达或突变的晚期实体瘤治疗的临床试验。注射用SHR-A1811是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的抗体药物偶联物（ADC），它可与HER2表达细胞的细胞膜表面相结合，然后内吞入细胞到达溶酶体释放小分子毒素，最终诱导肿瘤细胞凋亡，兼具了抗体的高度靶向性以及细胞毒药物对靶细胞的强大杀伤力。

启德医药全球首个采用连续偶联工艺生产的ADC药物GQ1001完成首例患者给药

近日，启德医药宣布，公司自主开发的定点偶联ADC药物GQ1001在澳大利亚完成首例HER2阳性晚期实体瘤患者给药。这是启德医药继GQ1001在澳大利亚和美国获批临床试验后的又一重要进展。GQ1001是全球首个采用iLDC连续偶联工艺生产的定点偶联新一代ADC药物，与现有类似ADC药物相比，GQ1001均质性和稳定性更高，临床前研究显示其脱靶毒性大幅降低、治疗窗大幅拓宽，具有重大临床开发价值和广阔的市场潜力。

再极医药已宣布向NMPA提交突破性治疗药物申请

7月22日，再极医药宣布向NMPA提交申请，认定MAX-40279为治疗FLT3野生型急髓性白血病（AML）的突破性治疗药物。MAX-40279是再极医药研发的一款FLT3/FGFR双靶点的抑制剂，拟开发用于治疗FLT3表达的AML。

李氏大药厂：PD-L1抗体，向NMPA提交突破性治疗药物申请

7月17日，李氏大药厂发布公告称，其附属公司中国肿瘤医疗有限公司已向NMPA提交申请，以认定其PD-L1单克隆抗体ZKAB001用于治疗复发及转移性宫颈癌的突破性治疗药物。这是文件发布后，首家率先宣布提交突破性治疗药物申请的公司。ZKAB001是中国肿瘤医疗有限公司可开发的一种PD-L1抑制剂，目前正在中国开展针对宫颈癌的1期临床试验。

葆元医药ROS1/NTRK抑制剂中国2期临床入组首例患者

7月21日，创新药研发公司葆元医药宣布，其下一代ROS1/NTRK抑制剂taletrectinib（AB-106），对于ROS1融合基因的局部进展或全身转移的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的2期临床试验，入组中国首例受试者。这项评估AB-106治疗局部进展或全身转移的晚期非小细胞肺癌患者有效性、安全性的单臂、开放临床研究，由上海市肺科医院周彩存教授担任全国主要研究者。

杨森公司新型RSV融合蛋白抑制剂首次在华申报临床

强生（Johnson & Johnson）公司在中国提交了JNJ-53718678口服混悬液的临床试验申请，并于7月17日获CDE受理。JNJ-53718678是强生旗下杨森（Janssen）公司开发的一种新型人呼吸道合胞病毒(RSV)融合蛋白抑制剂，能够特异性靶向病毒表面的融合蛋白并与之结合，抑制RSV 融合蛋白介导的与宿主细胞膜的融合作用，阻止病毒进入，具有治疗呼吸道合胞病毒的潜力。

百济神州宣布帕米帕利（Pamiparib）用于治疗卵巢癌的中国新药上市申请获受理

7月17日，百济神州公司宣布，NMPA药品审评中心已受理帕米帕利用于治疗，既往接受过至少两线化疗、携有致病或疑似致病的胚系BRCA突变的晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的新药上市申请。帕米帕利是一款在研 PARP1 和 PARP2 抑制剂，临床前模型显示其具有穿透血脑屏障和 PARP-DNA 复合物捕捉等药理学特性。

京新药业盐酸考来维仑片625mgANDA获批

近日，浙江京新药业股份有限公司FDA的通知，公司向 FDA 申报的盐酸考来维仑片的简略新药申请已获得批准。盐酸考来维仑片是Daiichi Sankyo研制开发的一种新型胆汁酸螯合剂，作为饮食和运动的辅助治疗手段，用于原发性高脂血症成人患者，同时可以改善对成人II型糖尿病患者血糖的控制。

嘉和生物PD-1单抗Geptanolimab上市申请获受理

7月21日，嘉和生物宣布其新型PD-1单抗候选药物Geptanolimab的新药上市申请(NDA)已获得国家药品监督管理局受理，用于治疗PTCL(外周T细胞淋巴瘤)。

基石药业合作在研RET抑制剂在美递交治疗甲状腺癌的NDA

7月20日，基石药业宣布其合作伙伴Blueprint Medicines已向美国FDA提交pralsetinib的新药上市申请（NDA），用于治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌患者。Pralsetinib是一款在研RET抑制剂，基石药业拥有该药在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家权益。

Treg细胞活性调控新靶点--Brd9

近日，Salk研究所的研究团队在Immunity发表一篇研究论文，在该文章中，研究人员筛选得到一个能够对患有炎症性肠病和癌症的小鼠内Treg活性进行调节的基因-Brd9。研究人员表示，通过利用Brd9对Treg细胞的活性控制，可以将其转化为治疗自身免疫性疾病和癌症一种潜在的治疗手段。

”王炸组合“：仑伐替尼+帕博利珠单抗，或将成为联合疗法的明日之星

近期，一项“仑伐替尼+帕博利珠单抗”在晚期胃癌和食管-胃结合部癌中的疗效和安全性研究结果登顶《柳叶刀-肿瘤学》。结果显示，根据RECIST v1.1标准，所有患者的ORR（客观缓解率）为69%，其中CR（完全缓解）率为3%，PR（部分缓解）率为66%；pMMR（错配修复正常）患者的ORR为70%。“王炸”组合治疗胃癌患者的mPFS（中位无进展生存期）为7.1个月（95%CI：5.4-13.7），这意味着晚期胃癌患者将迎来新的联合疗法。此外，不仅在胃癌，多项肝癌临床试验数据也验证，仑伐替尼联用帕博利珠单抗疗效更好。

来源：药融圈，生物制药小编，CytoCares，BioArt，创药圈，医药观澜，医药魔方，抗体圈等公众号

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