茂行生物携基因编辑通用CAR-T技术亮相BIO KOREA 2019国际年会丨医麦猛爆料
2019年4月20日/医麦客 eMedClub/--在近期举行的BIO KOREA 2019国际年会上，苏州茂行生物科技有限公司受邀出席，公司CEO尚小云博士在年会论坛上发表了报告演讲。
苏州茂行生物科技有限公司CEO 尚小云博士
会议期间，尚小云博士同FDA前临床专家评审员Fan Yong博士深入讨论了同种异体CAR-T产品进行中美双报的可行性，存在的主要问题以及解决方案，并就公司同种异体CAR-T产品将来可能到美国FDA申报的潜在合作进行了充分交流。
尚小云博士的报告题目：
“Maximizing the Therapeutic Potential of CAR-T Cell Therapy Using CRISPR/Cas9 Gene-Editing Technologies”。
报告首先分析了目前美国已上市两个自体CAR-T产品存在的一些问题：制备成本高、采集和细胞制备易失败、产品无法标准化和质控困难、制备周期长、自体瘤细胞污染、T细胞功能耗竭等。
在报告中，尚小云博士阐述了同种异体通用型CAR-T细胞的良好发展前景，总结了目前同种异体通用型CAR-T研究领域的几种主要策略：造血干细胞移植来源的供者T细胞制备CAR-T、病毒特异性CTL制备通用型CAR-T细胞；非基因编辑的同种异体CAR-T细胞策略、基因编辑的同种异体CAR-T细胞策略。随后重点分别从ZFN、TALEN、CRISPR/Cas9技术角度介绍了当前基于基因编辑的同种异体CAR-T细胞研究进展。
报告重点介绍了茂行生物技术团队自主研发、并拥有自主知识产权的CRISPR/Cas9基因编辑系统，该系统提高了CRISPR/Cas9的入核效率、显著降低了脱靶效应。
在报告中，尚小云博士介绍了该团队利用上述基因编辑工具开发同种异体CAR-T细胞的最新进展。与CRISPR Therapeutics等公司策略不同，因为同时敲除TRAC和B2M后，存在CAR-T细胞被宿主NK细胞识别并清除的问题，该团队在本次论坛首次提出了部分HLA匹配的策略，通过敲除部分与排异显著相关的HLA分子，降低宿主NK细胞介导的细胞杀伤，显著延长同种异体CAR-T细胞在患者体内的半衰期。
尚小云博士和参会人员就该团队利用CRISPR/Cas9基因编辑技术降低传统CAR-T引起的细胞因子风暴等毒副作用、提高实体瘤中抗肿瘤效果的一些策略进行了讨论。同时表达了通过技术创新来降低CAR-T细胞目前高昂制备成本的良好愿景。
此外，尚小云博士还向参会专家介绍了该团队基于CRISPR Cas9/gRNA蛋白复合物(Cas9 ribonucleoproteincomplexes, Cas9 RNP)的转染技术体系以及同种异体CAR-T细胞制备和扩增工艺，从蛋白、RNA、质粒、病毒到细胞检测完备的质量控制和质量保证体系，自建的人源化免疫系统小鼠以及非人灵长类动物评价模型。
在大会上与同行交流过程中，尚小云博士还透露了茂行生物靶向CD19同种异体CAR-T产品将于2020年申报IND的计划。
BIO KOREA国际年会是由韩国政府、韩国健康产业振兴院(korea health industry development insitute)主办的生物界国际会议。自2006年以来，今年已是第14届。BIO KOREA国际年会参会人员包括世界生物领域知名学者，研究人员和商业专家。
每年为交换最新信息和生物技术及医疗保健行业的最新资源提供了一个绝佳的机会。BIO KOREA 2019邀请来自世界各地的知名专家和企业为参与公司提供商业和投资机会，并进一步改善国际商业环境。中国国际商会每年组织中国企业参会参展。
苏州茂行生物科技有限公司致力于人类健康事业，以解决肿瘤、自身免疫病和遗传病等重大疾病为己任，以造福人类为目标。
茂行生物2017年12月成立于苏州工业园区，由基因编辑和免疫治疗领域技术专家与生物企业资深运营管理人士共同创立。茂行生物立足于将先进的CRISPR基因编辑技术与免疫细胞治疗技术相结合，开发和探索基因编辑T细胞、基因编辑CAR-T细胞在恶性肿瘤、自身免疫病和感染性疾病等疾病领域的应用，建立与完善基于CRISPR基因编辑技术的细胞和基因治疗药物开发标准、规范和体系。
公司成立一年多来，共累计投入资金1200余万元，建成近1000平米的标准细胞与分子生物学研发实验室，其中包含符合GMP标准的细胞制备车间，采购仪器设备300余万元，已形成博士后、博士、硕士等不同层级的人才队伍共20余人，85%以上为硕士及以上学历，学术专业范围涵盖免疫学、分子生物学、药学、肿瘤学等领域。
茂行生物核心技术在Nature, Nature Biotechnology, Nature Methods, Cell等顶级刊物发表了系列论文，新申请国际PCT、国家发明专利13项。建成了基因编辑、碱基编辑技术平台、人源化ScFv改造与筛选技术平台、CAR结构设计与T细胞转染技术平台、CRISPR高通量免疫基因筛选技术、人源化小鼠和非人灵长类动物评价平台等CAR-T产品开发关键技术平台。
公司目前重点开发靶向CD19、BCMA等靶点的同种异体CAR-T细胞产品。与国内多家知名三甲教学医院建立了临床研究合作，与湖北省人民医院共建了湖北省精准肿瘤医学研究中心，依托院内一个近千平米的临床研究实验室，为CAR-T产品的临床试验研究提供了保障。公司入选2018年苏州市“姑苏创新创业领军人才计划”。
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